FDA：美国近60种消毒洗手液可能含有致命的甲醇
据哥伦比亚新闻网（CBSNews）网站报道，近期美国食品药品管理局（FDA）发布警告称，市场各类酒精洗手液中含甲醇的产品越来越多，这种有毒成分可能透皮吸收，如果直接吞咽洗手液可致命。目前，已经召回及建议召回的消毒剂名单已经扩大到59种。疫情期间，FDA提醒每个人应经常用肥皂和水洗手至少20秒钟，尤其是去洗手间后、吃饭前，以及咳嗽、打喷嚏或擤鼻涕后。如果肥皂和
FDA批准氟苯丙胺口服液Fintepla
6月27日，FDA批准了Zogenix的氟苯丙胺口服液Fintepla（原ZX008）用于2岁以上Dravet综合征。这个批准是根据两个双盲对照试验结果，Fintepla在标准疗法背景上比安慰剂减少50-60%每月痉挛次数，减少至少50%癫痫次数的比例也显着高于安慰剂。虽然在总共700多人的临床试验中并未发现这个剂量的Fintepla造成任何心脏
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
Science：NELL2介导的腔液信号途径是雄性生育力所必需的
2020年6月12日讯/生物谷BIOON/---精子要使卵子受精，必须先在雄性的附睾中成熟。如今，在一项新的研究中，来自日本大阪大学、山梨大学、东京大学、大冢制药有限公司和美国贝勒医学院的研究人员发现一连串事件：睾丸分泌的一种蛋白在腔液中移动，与附睾上的受体结合，诱导其分化并分泌第二种蛋白，从而使得精子发育成熟并让每个精子在女性中具有运动能力。相关研究结果发
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
利拉鲁肽注射液生物类似药临床试验设计指导原则来了
5月28日，CDE发布《利拉鲁肽注射液生物类似药临床试验设计指导原则》，对利拉鲁肽注射液生物类似药的研发要求、临床试验设计要点等做了说明。利拉鲁肽注射液为诺和诺德开发的一种人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物产品，用于治疗2型糖尿病，2011年获准进口注册。国内已有多家制药企业启动了利拉鲁肽生物类似药的研发。截至目前全球尚无利拉鲁肽生物类似药
每年补液2次！罗氏新型眼内给药系统ranibizumab PDS(眼内植入物) III期成功：疗效媲美每月注射！
这款PDS植入物仅一粒米大小，可连续补液（6个月一次），如果上市将有望大幅降低患者治疗负担。