诺华Mayzent获美国FDA批准，首个活动性继发进展型多发性硬化症(SPMS)口服药物
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Mayzent（siponimod），用于复发型多发性硬化症（MS）成人患者的治疗，包括活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）、复发缓解型多发性硬化症（RRMS）、临床孤立综合征（CIS）。Mayzent预计将在大约一周内在美国上市。用药方面，患者不需要首次给药观察
Nature：常用的抗真菌药物—两性霉素有望治疗囊性纤维化
2019年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现，一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人，囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍，利用人类细胞和动物模型进行研究，研究人员发现，两性霉素（amphotericin）或能帮助恢复肺部细胞的功能，并能更好地帮助患者抵御慢性细菌性肺部感染，
Nature：脂肪酸或会促进癌细胞对疗法产生耐受性
2019年2月11日 讯 /生物谷BIOON/ --脂肪酸代谢是肿瘤生长和增殖的重要过程，尽管科学家们尝试通过阻断脂肪酸代谢来作为一种抑制肿瘤尺寸和生长的治疗性策略，但患者的预后往往差强人意；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自比利时鲁汶大学的科学家们通过研究发现，特定的肿瘤细胞或会利用此前未知的一种替代途径来产生脂肪酸，相关研究结果或能解释为何特定的癌症类型会对脂肪酸代谢的抑
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
百健Spinraza获中国批准，成首个脊髓性肌萎缩症（SMA）药物
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头百健（Biogen）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Spinraza（nusinersen）用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元
首个治疗脊髓性肌萎缩症药物，诺西那生钠注射液在中国获批
2019年2月28日，渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特
NEJM：新型药物有助于治疗扩散性三阴性乳腺癌
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近的一项临床试验数据，一种新的“智能药物”已经为患有转移性三阴性乳腺癌的女性带来了希望。该试验的数据今天发表在新英格兰医学杂志上。“我认为这种药物有可能改变临床实践，因为数据看起来非常引人注目，尽管试验中患者数量相对较少，”哥伦比亚大学Vagelos学院医学助理教授Kevin Kalinsky说：“对转移性三阴性乳腺癌患者的需求未得到满足，
大牛团队揭示致命性细胞因子风暴缘起，现有高血压药物或可预防 | 科学大发现
人类与癌症的战争已经走入免疫层级，包括CAR-T疗法在内的诸多免疫治疗手段的出现，让我们对“治愈癌症”充满了信心。但它们也有着亟待解决的问题，那就是严重的副作用。免疫治疗一方面激活了人体的免疫系统对抗癌细胞，另一方面，大量分泌细胞因子，也极有可能引发细胞因子风暴（CRS）。发烧、低血压、心脏问题尚且算轻，严重的时候，CRS会引发多器官衰竭，乃至威胁生命。目前我们还只能靠着临床团队的治疗经验来控制C
遗传性骨病新药！协和发酵麒麟重磅FGF-23靶向抗体药物Crysvita在日本提交上市申请
2019年1月17讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）近日宣布，已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交Crysvita（burosumab，代码：KRN23）治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症。Crysvita的活性成分为burosumab，这是一种重组完全人源化IgG1单克隆抗体，靶向结合并抑制成纤维细胞生长因子23（FGF-23）的
乳腺癌靶向药物！礼来CDK4/6抑制剂Verzenios获英国NICE批准，用于治疗转移性乳腺癌
2019年1月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）靶向抗癌药Verzenios（abemaciclib，美国市场品牌名为Verzenio）近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布草案指南，推荐Verzenios联合芳香化酶抑制剂，用于局部晚期或转移性乳腺癌的治疗方案。值得一提的是，2018年10月，NICE曾发布指南草案拒绝批