Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格，治疗脑转移患者
2019年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低
ESC 2019：一年皮下注射2次——开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDL-C＞50%！
2019年09月03日讯 /生物谷BIOON/ --The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次要终点、耐受性和安全性均良好。ORION-11是一项
新型PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期临床成功，一年只需皮下注射2次！
2019年08月28日讯 /生物谷BIOON/ --The Medicines Company是一家生物制药公司，专注于应对当今最大全球医疗挑战和负担——心血管疾病，其目的是阻止动脉粥样硬化的致命性进展和高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）造成的心血管风险。近日，该公司公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期临床研究ORION-11的积极顶线
BCMA靶向疗法！GSK抗体药物偶联物GSK2857916多发性骨髓瘤关键临床获得成功，年底申请上市
2019年08月24日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日公布了B细胞成熟抗原（BCMA）靶向性抗体药物偶联物（ADC）belantamab mafodotin（GSK2857916）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）关键性临床研究DREAMM-2（NCT03525678）的积极顶线数据。该数据将作为今年晚些时候开始提交监管申请的基础。DREAMM-2是一
复旦大学实现高效脑靶向药物递送
复旦大学基础医学院占昌友研团队设计了一种新颖的脑靶向脂质体药物，血液循环过程中可精准“钓”取内源性载脂蛋白并维持其生物活性，实现高效的脑靶向药物递送。8月8日，相关研究成果在线发表于《自然-通讯》。脂质体是当前临床应用最为广泛的一类纳米药物载体。靶向脂质体药物的相关研究在近40年时间内十分活跃，但至今仍未实现临床转化，急需从源头设计调整思路。血浆中存在多种载脂蛋白可跨越血脑屏障，而脑内Aβ蛋白的清
Nat Commun：发现抗癌药物新机制，有助于开发靶向药物
2019年8月8日讯 /生物谷BIOON /——一项发表在《Nature Communications》上的新研究揭示了新一代癌症药物背后的机制，为更好的靶向治疗打开了大门。PARP抑制剂是一种分子靶向肿瘤药物，用于治疗卵巢癌患者的BRCA1和BRCA2基因突变。这些药物在乳腺癌、前列腺癌和胰腺癌的晚期临床试验中显示出了良好的前景。它们是一种被称为"精准医学"的方法的一部分，这种方法的治疗目标是基
微型药物胶囊准确靶向癌细胞
可自我推进的微小胶囊蜕去外壳，并将药物直接运送至肿瘤细胞。这些微型机器人的作用在老鼠肠道中得到了证实。或许有一天，它们会成为癌症的靶向治疗手段，到达体内一些难以触及的部位。相关成果日前发表于《科学—机器人学》。“当胶囊到达肿瘤时，我们可以激活它、让胶囊破裂并且释放微型马达，它们就会在肿瘤区域移动。这一举动对药物输送非常重要。”美国加州理工学院的Wei Gao表示。他和团队成员创造了多层微型马达。首
阿斯利康靶向抗癌药Calquence获美国FDA突破性药物资格，销售或超$50亿
2019年08月15日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Calquence（acalabrutinib）突破性药物资格（BTD），作为一种单药疗法治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。CLL是成人最常见的白血病类型之一。值得一提的是，此次BTD是阿斯利康自2014年以来从FDA收到的第10份BTD。B
Science子刊：雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---雷特综合征（Rett syndrome, RTT）是一种导致认知、运动和情绪障碍的神经发育疾病。已有人提出兴奋/抑制失衡在RTT中起着主要作用。科学家们在分子致病机制上揭示RTT是由编码甲基CpG结合蛋白2（MECP2）的基因发生突变引起的。目前尚无获批的治疗RTT的药物。作为一种神经元特异性的蛋白，K+/Cl−协同转运蛋白2（KCC2）
Nat Nanotechnol：浙江大学申有青课题组开发出新型纳米药物，可完全根除大约500立方毫米的肿瘤
2019年8月8日讯/生物谷BIOON/---迄今为止，几种抗癌纳米药物已转化为临床试验，而且更多的抗癌纳米药物正在进行临床试验。然而，目前的困境是许多体系在动物模型中是有效的，但在临床试验中未能提高存活率。因此，这个领域的一个关键主题是如何进一步调整纳米药物的性质来提高它们的治疗功效。通常而言，在实体瘤中，为了将静脉注射的纳米药物递送至癌细胞的细胞质中，就必须克服CAPIR（circulatio