罗氏A型血友病药物Hemlibra再获FDA突破性疗法认定
4月17日，罗氏制药宣布，美国FDA已授予公司Hemlibra？ (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物，凝血因
新一类的药物可以帮助治疗难治性的癌症
研究人员发现了一类新的药物，有可能帮助不再对现有治疗产生反应的癌症患者。这种药物可能在数年内不会对患者有效，但研究人员认为，如果临床试验成功，它可以用于治疗多种治疗癌症。例如，乳腺癌患者经常会对现有的基于激素的治疗产生耐药性，从而导致这种疾病的死亡。伦敦帝国理工学院(Imperial College London)的化学家、生物学家和临床医生合作开发了一种新药，其特性在《分子癌症治疗学》(Mole
Mol Cell：新型抗生素可有效治疗药物耐受性
2018年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自芝加哥伊利诺伊斯大学的研究者们以及与来自法国的生物科技公司Nosopharm合作发现了一类新型的抗生素。这类新型的抗生素是由Nosopharm首先发现的，它具有两方面的新颖性与独特性：首先，它的来源十分独特，其次，它杀伤细菌的方式也十分特别。这些特征预示该类化合物具有治疗多种耐药性细菌的作用。这类名为“odilorhabdins（ODL
Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。在美国方面，F
突破性新方法极大加速药物开发！
2018年3月27日讯 /生物谷BIOON /——开发新药的关键步骤之一就是确定药物的生物活性成分的原子结构。这通常涉及采用X射线分析药物单晶结构，以确定成分的三维结构。然而，生长合适的单晶很复杂，也很耗时。图片来源：苏黎世大学更快、更有效地确定单晶结构苏黎世大学化学系教授Bernhard Spingler领导的研究团队现在改进了一种此前用于分析蛋白单晶的方法，成功将之应用于有机盐。他们可以更快、
干细胞药物速递！武田干细胞疗法Alofisel获欧盟批准，治疗克罗恩病患者复杂性肛周瘘
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年03月26日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）与比利时干细胞公司TiGenix近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Alofisel（darvadstrocel，前称Cx601），用于瘘管对至少一种传统或生物疗法反应不足的非活动性/轻度活动性管内克罗恩病（CD）成人患者复杂性肛周瘘（CPF）的治疗。此次批准，使
美国FDA授予强生靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（UC）的突破性药物资格
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛 2018年03月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（mUC）的突破性药物资格（BTD）。erdafitinib是一种泛-成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），有望成为治疗mUC的首个靶向药物。BTD是
实验性肥胖药物能够预防肾结石
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近于哥本哈根召开的欧洲泌尿学会议上，科学家们报告了一种调节脂肪的药物能够有效预防小鼠肾结石的形成。这一工作为设计预防肾结石的药物人提供了新的可能。尿结石是十分痛苦的疾病，而这种疾病在发达国家十分常见。根据欧洲泌尿学会的报告，欧洲范围内有5000万到6000万人受到了尿结石的困扰，其中包括英国，法国以及意大利。美国境内患者的数量也达到了相当的水
Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定
3月12日，美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称，美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发，PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重
FDA将优先审评血管性水肿药物lanadelumab上市申请
2月23日，Shire公司表示，美国FDA已接受了在研药物lanadelumab (SHP643)的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评认定。Lanadelumab用于预防12岁及以上患有罕见的遗传性血管水肿（HAE）的患者的血管水肿发作。Shire高级副总裁、研发主管Andreas Busch博士表示：“每一天，HAE患者都挣扎于疾病的控制，他们不知道下一次发作在什么时候。如