2018年终盘点：那些经过一致性评价的药物
前言作为一名药学专业的编者，记得一位药物化学领域的资深教授曾经对我们这些学生说，自己患有心脏病，一直以来都是服用国外原研药，从来不会服用国内企业生产的药物，因为根本不相信这些仿制药。试问，当一位资深的药物学领域的专家都不信任我国自己生产的药物，那民众如何信任这些药物呢？以至于我国仿制药面临着“安全但无效”的局面，为了扭转这一局面，原国家食药监总局（CFDA）2016年公布的《2018年底前须完成仿
升血小板药物！安进向美国FDA提交Nplate补充申请，及早治疗免疫性血小板减少症（ITP）
2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Nplate（romiplostim）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于免疫性血小板减少症（ITP）持续12个月或更少时间并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的成人患者。安进研发执行副总裁David M. Reese表示，“自从FDA批准Nplat
脊髓性肌萎缩症（SMA）新药！罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格（PRIME）
2018年12月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予risdiplam（RG7916）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的优先药物资格（PRIME）。目前，罗氏正在开展3项全球性多中心III期临床研究（FIREFISH[NCT02913482]、SUNFISH[NCT02908685]、JEWELFISH[NCT03032172]），评估r
Sosei进行首例实验性神经退行性药物试验
日前，日本生物医药巨头Sosei宣布，第一位受试者已服用旗下研发的药物HTL0014242，这是一种新型小分子化合物，此次试验将测试该药物减缓神经变性的能力。此次第一阶段临床研究标志着Sosei公司新的内部临床研发计划的开始，主要针对的是精神疾病和神经疾病。谷氨酸是人类神经系统中最丰富的兴奋性神经递质之一，谷氨酸信号传导和mGlu5的改变与一系列神经精神和神经退行性疾病有关。HTL00
安斯泰来在美国推出FLT3靶向药物Xospata，治疗复发性/难治性急性髓性白血病（AML）
2018年12月18日/生物谷BIOON/--日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，在美国市场推出白血病新药Xospata（gilteritinib），该药于上月底获得美国FDA批准，用于经FDA批准的一种检测方法证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。Xospata是一种口服疗法，此次批准，使该药成为FDA批准用于复发性或难治性AML患者群
实验性的前列腺癌药物有望治疗帕金森疾病
2018年12月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自牛津大学的科学家们通过研究发现，一种目前并没有上市的药物—他喹莫德(Tasquinimod，针对前列腺癌)或能通过控制诱发帕金森疾病的基因的功能来发挥作用，研究人员认为，当这种药物与脑细胞内的特殊蛋白相互作用时这一过程就会发生。图片来源：Shutterstock研究者利用一种先进的干细胞技术，通过罕见帕金森疾病患者和健康个体所捐赠的皮肤
首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Shire公司药物Takhzyro获欧盟批准！
2018年11月30日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧盟委员会（EC）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）皮下注射液，作为一种预防性药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿的反复发作。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，在美国，该药于今年8月获批相同适应症。Takhzyro
难治性儿科癫痫新药！Aquestive公司药物Sympazan在美国上市，成首个氯巴占口腔膜剂
2018年12月03日讯 /生物谷BIOON/ --专科药开发商Aquestive Therapeutics近日宣布，在美国市场推出Sympazan（clobazam，氯巴占）口腔膜，该药可在全美的零售药店购买，也可邮寄购买。在美国，Sympazan于今年11月初获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于2岁及以上患者治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。此次批准，使S
首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域
2018年11月29日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布Takhzyro（lanadelumab-flyo）治疗遗传性血管水肿（HAE）的关键性III期临床的完整数据已在线发表于《美国医学会杂志(JAMA)》。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，于今年8月获美国FDA批准，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上HAE患者，
辉瑞Xtandi获美欧批准，成首个可同时治疗非转移性和转移性前列腺癌的口服药物
2018年11月02日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向抗癌药Xtandi（enzalutamide，恩扎鲁胺）一个新的适应症，用于高风险、非转移性、去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成人男性患者的治疗。美国监管方面，Xtandi于今年7月获FDA批准用于nmCRPC成人男性患者。此次批准，使X