大牛团队揭示致命性细胞因子风暴缘起，现有高血压药物或可预防 | 科学大发现
人类与癌症的战争已经走入免疫层级，包括CAR-T疗法在内的诸多免疫治疗手段的出现，让我们对“治愈癌症”充满了信心。但它们也有着亟待解决的问题，那就是严重的副作用。免疫治疗一方面激活了人体的免疫系统对抗癌细胞，另一方面，大量分泌细胞因子，也极有可能引发细胞因子风暴（CRS）。发烧、低血压、心脏问题尚且算轻，严重的时候，CRS会引发多器官衰竭，乃至威胁生命。目前我们还只能靠着临床团队的治疗经验来控制C
《自然》子刊 阻断PD-L1蛋白合成显著抑制致命肝癌生长
日前，加州大学旧金山分校（UCSF）的研究人员在《Nature Medicine》上发表的一项重磅研究表明，使用遗传学方法或者一种在研药物抑制PD-L1蛋白的合成，在肝癌的小鼠模型中不但延缓了肿瘤的生长，而且成功阻断了肿瘤逃避免疫反应的能力。这项研究可能为治疗肝癌带来新的药物开发策略。肝细胞癌是世界上导致癌症死亡的第二大原因，每年有接近60万人因此去世。一旦癌症转移到其它器官，肝癌患者
Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细
首先发现西非的蝙蝠携带着致命性的马尔堡病毒
2019年1月7日/生物谷BIOON/---科学家们首次在西非的蝙蝠中发现了马尔堡病毒。2018年12月20日，他们报道了从塞拉利昂的三个场所取样的五只埃及果蝠（Rousettus aegyptiacus）经检测后是马尔堡病毒阳性。没有人在那里被感染，不过这一发现发出警告：作为一种与对人类高度致命性的埃博拉病毒存在亲缘关系的病毒，马尔堡病毒在当地存在着。马尔堡病毒。领导来自美国疾病控制预防中心（C
CAR-T疗法相关毒性管理不容忽视，更可控的“安全开关”CAR-T有望破局
近年来，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法凭借出色的临床数据可谓是博足眼球，给研究人员带来了极大的振奋。随着有效性和安全性的提高，当前CAR-T细胞疗法的开发已逐渐步入正轨。但是，细胞因子释放综合征（CRS）和CAR-T相关性脑病综合征（神经毒性）等与CAR-T疗法相关的不良反应仍然是不可忽视的安全因素，具有显著的发病率，并且妨碍CAR-T疗法的广泛使用。据报道，严重CRS和脑水肿可引起治疗相关
梅奥医学中心针对CAR-T细胞治疗的毒性和有效性的两大新策略
自嵌合抗原受体疗法（CAR-T细胞疗法）问世并成功用于临床以来，与CAR-T细胞治疗相关的毒性包括细胞因子释放综合症（CRS）、神经毒性等一直是研究者关注的难题。由此带来的发烧、恶心、头痛、皮疹、心跳加速、低血压、呼吸困难，可能导致CAR-T细胞治疗被迫中止，严重时更可能影响患者生命。针对这一问题，不同公司和研究机构采取了不同的应对改善策略。正如本人昨日文章中写的，Poseida的新型
梅奥医学中心针对CAR-T细胞治疗的毒性和有效性的两大新策略
自嵌合抗原受体疗法（CAR-T细胞疗法）问世并成功用于临床以来，与CAR-T细胞治疗相关的毒性包括细胞因子释放综合症（CRS）、神经毒性等一直是研究者关注的难题。由此带来的发烧、恶心、头痛、皮疹、心跳加速、低血压、呼吸困难，可能导致CAR-T细胞治疗被迫中止，严重时更可能影响患者生命。针对这一问题，不同公司和研究机构采取了不同的应对改善策略。正如本人昨日文章中写的，Poseida的新型BCMA C
鉴定出耐药性肺癌的致命弱点
2018年12月2日/生物谷BIOON/---某些肺癌的特征在于蛋白EGFR发生突变。在正常情形下，EGFR作为复杂分子通路中的一种“开启/关闭（on/off）”开关，告诉细胞何时适合生长和分裂（即开启），何时不适合生长和分裂（即关闭）。尽管这个分子通路通常知道何时自我关闭，但是在肺癌中发现的发生突变的EGFR蛋白仍然处于“开启”状态。 这导致异常的细胞增殖并将健康组织转化为癌症。尽管科学家们已开
Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法
今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV？技术平台的AAV9（腺相关病毒9）载体的权利，去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台，是一种独有的AA
Cell：揭示衣霉素产生毒性机制，并开发出一类有前景的抗结核菌药物
2018年11月24日/生物谷BIOON/---结核病（tuberculosis, TB）是一种由结核分枝杆菌（Mycobacterium tuberculosis）引起的疾病，每年导致全球大约130万人死亡。绝大多数死亡病例发生在发展中国家，在那里，卫生条件差和很难获得医疗服务使得这种问题更加严重。抗生素耐药性正成为结核病的一个重要问题，这是因为许多致病性菌株对一系列可用的药物产生耐药性，而且其