Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展
日前，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会（Child Neurology Society）年会上，公布了治疗CLN6 Batten病（Batten disease）的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中，有7名出现症状稳定迹象，他们中随访时间最长达到2年。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善
Cancer Cell：靶向疗法有助于治疗儿童致命神经癌
2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Cancer Cell》上的一项研究，西奈山的研究人员开发出了一种针对成年神经母细胞瘤（一种致命的小儿神经癌）患者的靶向治疗方法。 神经母细胞瘤发生在交感神经系统发育过程中的肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中。神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一，通常预后较差，尤其是在年龄较大的儿童中。该疾病的治疗成功率
顺铂神经毒性机制解密——由RIP3介导的坏死性凋亡所致
癌症在全球的发病率日益升高，化疗在恶性肿瘤治疗中不可或缺，顺铂又名顺氯氨铂，为目前常用的金属铂络合物，抗癌谱广，临床主要用于治疗头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌、睾丸癌及膀胱、食管、肺等部位的上皮细胞癌，是当前相当有效的化疗药物之一，对肿瘤的放疗亦有增敏作用。然而，在使用顺铂治疗的同时，也不可忽视顺铂具有一些副作用，如恶性呕吐，肾毒性、神经毒性和耳毒性。顺铂可以导致听力问题，例如顺铂在儿童高危
Nat Commun：中国科学家发现CAR-T来源的外泌体抗癌疗效显著、毒性低更安全
2019年10月16日讯 /生物谷BIOON /--表达嵌合抗原受体(CAR)的基因工程T细胞正迅速成为治疗血源性和非血源性恶性肿瘤的一种有前途的新疗法。CAR-T治疗可诱导快速和持久的临床反应，但却存在独特的细胞毒性。此外，CAR-T细胞疗法的疗效易受免疫抑制机制的影响。图片来源：Nature Communications近日来自上海交通大学、第二军医大学和Pharchoice Therapeu
研究揭示聚苯乙烯微塑料对人类肺泡上皮细胞的毒性
微塑料作为一种新型污染物在大气中多以悬浮性细颗粒物的形式存在，可随着呼吸进入人体，与呼吸道黏膜和肺细胞产生接触，并影响其生理功能。微塑料因其粒径小，并具有一定组织亲和性，更易于吸附在细胞表面，破坏膜结构，尤其更容易被细胞以多种机制内吞并在胞内累积，从而造成细胞基因表达和调控的异常，引发炎症反应，甚至引起癌变。中国科学院沈阳应用生态研究所微生物资源与生态组、污染生态过程组在该
JCI Insight：糖尿病药物如何引发心衰毒性？
2019年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --现在，在JCI Insight杂志上发表的一项新研究中，坦普尔大学Lewis Katz医学院（LKSOM）的科学家首次表明，双重PPARα/γ糖尿病药物对线粒体功能具有深远的毒性作用。 Konstantinos Drosatos博士解释说：“我们发现一种激动剂tesaglitazar对PPARα和PPARγ受体的激活抑制了线粒体中关键蛋
Science子刊：三药物组合疗法有望治疗致命性的肺癌
2019年9月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国弗朗西斯-克里克研究所和伦敦癌症研究所等研究机构的研究人员研究了G12C KRAS抑制剂。这种新型药物靶向KRAS基因中的特定突变，这种基因突变导致细胞不受控制地增殖并且导致快速生长的癌症产生。他们还发现将一种新型药物与两种其他的化合物联合使用可显著地缩小小鼠中的肺部肿瘤和人类癌细胞形成的肺部肿瘤。相关研究结果发表在2019
揭示T细胞激活疗法中毒性细胞因子释放机制
2019年9月22日讯/生物谷BIOON/---经基因改造后结合癌细胞抗原并激活T细胞杀死癌细胞的双特异性抗体显示出临床前景。不幸的是，由于不受控制的免疫激活和细胞因子释放，它们也可能引起严重的毒副作用。无论采用哪种方式，T细胞激活疗法通常都会伴随全身性细胞因子释放，这可能会进展为致命性的细胞因子释放综合征（CRS），即细胞因子风暴。鉴于在机制上对T细胞激活和全身性细胞因子释放之间的关系的不完全理
Cancer Discovery：阻断特定的蛋白质可以为致命的前列腺癌提供新的治疗方法
2019年9月20日讯 /生物谷BIOON /——宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)艾布拉姆森癌症中心(Abramson cancer Center)的研究人员进行的一项新研究显示，阻断一种名为CDK7的激酶会引发连锁反应，导致已经扩散且对标准疗法产生耐药性的前列腺癌细胞死亡。研究小组确定CDK7的作用是控制Med-1的开关，这是一个与雄激素受体合作促进前列腺癌