自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改
自体治疗性疫苗TLPLDC治疗高危黑色素瘤展现强劲疗效，复发风险降低50%！
2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --Elios Therapeutics是一家致力于开发创新性个体化治疗性癌症疫苗的生物制药公司。近日，该公司公布了评估TLPLDC（肿瘤裂解物、颗粒加载、树突状细胞）疫苗治疗黑色素瘤IIb期临床试验的主要分析结果。TLPLDC疫苗是一种利用患者自身血液和肿瘤细胞进行的个性化治疗方法。肿瘤样品在切除时被收集，冷冻，然后送到实验室，在那里它们被用来制造
Cell：科学家阐明受精卵早期发育的分子机制 有望理解生命起源的奥秘
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管从学校毕业、找到人生第一份工作和结婚可能是人生中重要的事情，但一些最重要的事情往往发生地更早，即在精子与卵子结合、细胞开始分裂的最初几天里。受精卵前100个细胞（囊胚）的组织方式对于妊娠是否成功、器官形成甚至以后对个体疾病（比如阿尔兹海默病等）的发生都有着非常深远的影响；然而，截止到目前为止，研究人员并没有找到一个好的方法来模拟囊胚形成的方
JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
“人造皮肤”达到临床终点 显著减少烧伤患者自体皮肤移植需求
日前，总部位于英国的生物医药公司Mallinckrodt宣布，其在研皮肤再生组织制品StrataGraft在用于治疗部分厚度烧伤（也称为二度烧伤）的关键3期试验中，达到了试验的共同主要终点。预计，Mallinckrodt将明年初为StrataGraft提交生物制品许可申请（BLA）。二度烧伤会影响皮肤的最上面两层。这些烧伤会随着时间而改变，并且在初次治疗后会愈合或恶化到完全厚度（或三度
体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
自体治疗性疫苗TLPLDC治疗高危黑色素瘤展现强劲疗效，复发风险降低50%
2019年07月18日/生物谷BIOON/--Elios Therapeutics是一家致力于开发创新型自体、颗粒递送、树突状细胞癌症疫苗的生物制药公司。近日，该公司公布了评估TLPLDC（肿瘤裂解物、颗粒加载、树突状细胞）疫苗治疗黑色素瘤IIb期临床试验的积极顶线数据。这是一项前瞻性、随机双盲、安慰剂对照研究，在III期（晚期）或IV期（转移性）黑色素瘤已切除的患者中开展，评估了TLPLDC疫苗
研究发现被子植物中由水介导的受精系统
在最早期的植物类群绿藻中，受精过程是在水中实现的。苔藓植物和蕨类植物虽然登上了陆地，但是受精过程依然离不开水。水介导的受精系统因此也被认为是早期陆生植物特有的受精系统，但这种受精系统在演化过程中限制了植物的扩张，对于其陆生生境是不适应的。相比之下，种子植物不再直接传递精子，而是演化出利用动物和风来传递整个雄配子体（花粉）的机制，即：传粉机制。这一“新发明”也是被子植物在地球上演化得最多样和最具优势
自体干细胞制剂REGEND001新药临床获CFDA受理，吉美瑞生开启新药研发新征程
近日，由吉美瑞生集团核心平台江西省仙荷医学科技有限公司自主研发的产品REGEND001细胞自体回输制剂的临床试验申请已被国家药品监督管理局药品审评中心受理，受理号为CXSL1900019。REGEND001细胞制剂是全球首个针对呼吸系统疾病的自体干细胞产品，是帮助呼吸系统再生的干细胞产品，也是中国首个受理的自体干细胞产品。吉美瑞生于2015年7月成立，公司首席科学家由左为教授担任，是一家专注于人体
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）