李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
触发原发性前列腺肿瘤生长和远处转移的关键信号轴被揭示
前列腺癌症(PCa)通常影响男性的泌尿道,男性对这种癌症的易感性随着年龄的增长而增加。约77%的新诊断PCa病例存在局限性疾病;11%和5%的病例分别患有转移到区域淋巴结和远处转移的疾病。
《科学》:无创、便捷、连续监测,汗液或许是帮助我们了解自身健康状况的最好载体
柔软灵活的微流体系统能够与皮肤紧密贴合,在汗液分泌时直接收集,“当场”进行分析检测。比色剂和荧光指示剂等化学测定能够定量分析葡萄糖、乳酸、肌酐、氨、尿素、氯化物、钠、锌、贴、钙、维生素C、pH、黄嘌呤
NSR:季红斌/陈洛南/陈海泉合作揭示肺腺鳞癌转分化分子机制及治疗靶点
该研究全面绘制了目前最大规模人肺腺鳞癌的多组学分子全景图谱,利用动态网络标志物临界理论揭示了调控肺腺鳞癌转分化的关键分子机制并提出了潜在的治疗靶点。
Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器
在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛
STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。
Cell Discovery:揭示胰腺导管细胞和腺泡细胞之间命运转变
为了系统研究胰腺外分泌部细胞谱系命运转变,研究人员建立了一种可以同时示踪胰腺导管细胞和腺泡细胞的新型双同源谱系示踪技术。
Nature子刊:杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器,首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη(一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶),大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度
新靶点+新载体:黎松团队通过siRNA联合化疗,增强抗肿瘤免疫反应
这项研究发现铂类药物能显著诱导肿瘤细胞表达促翻转酶Xkr8的表达,进而开发了一种新型纳米载体PMBOP-CP,它可以特异性靶向肿瘤组织,同时递送铂类药物和Xkr8-siRNA
Nat Biomed Eng:科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化,并改善了其运输药物来治疗人类脑癌(比如胶质母细胞瘤)和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。