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Nature:经过基因编辑的猪肾脏可在食蟹猴体内存活长达2年

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员改变了几只小型猪的基因组,并将它们的肾脏移植到食蟹猴体内,以观察是否能降低排斥反应的发生几率。他们发现改变它们的基因组可以降低它们的器官移植到灵长类动物

2023-10-13

Science:揭示自然突变和通过CRISPR基因编辑引入的工程突变对番茄大小的影响

数万年来,进化通过自然突变塑造了西红柿。然后,人类出现了。几个世纪以来,我们一直在培育和挑选具有我们喜欢的性状的西红柿。如今,CRISPR 基因组编辑技术让我们能够制造新的作物突变,从而进一步改善性状

2023-10-23

2024年最值得期待的11项临床试验:人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜

两项大规模的随机对照试验表明,通过计算机断层扫描(CT)进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。

2023-12-11

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂,导致删除、翻转和易位

这项工作表明,CGBEs可以启动有害的中间DSBs,因此需要仔细考虑治疗应用,并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。

2024-01-26

历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步

美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性

2023-12-11

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具

该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA,SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。

2023-11-18

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

Nature子刊:左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法

单碱基编辑技术自问世以来,因其高效性和特异性备受推崇,然而研究发现,这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变,而在体内的长期效应仍不明确。

2023-04-11