广大患者的福音，脐血干细胞移植治疗罕见病有望纳入上海医保体系！
经过长期的论证，脐血干细胞移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上日程。目前评审阶段已经全部完成，正式结果即将发布。这也是政府部门对于罕见病的认识和扶持力度的提高。豆豆患上的是一种名为原发性联合免疫缺陷的罕见病，而且是其中的重症类型，发病率不到六万分之一。由于免疫系统的先天性分化异常，即使普通的发烧感冒，也有可能夺走孩子的生命，绝大部分的患儿因为无法得到及时的诊治和治疗，还没来及感受世界的美好，在一岁之
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
FGF-23靶向单抗Crysvita治疗X-连锁低磷血症疗效显著优于常规疗法
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）与合作伙伴Ultragenyx公司近日公布了Crysvita（burosumab，KRN23）治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿童患者的III期临床研究64周疗效和安全性分析的积极结果。新的结果显示，Crysvita在所有关键次要疗效终点方面均优于目前的常规疗法（口服磷酸盐+活性维生素D），
癌症筛查新法：一滴血 让癌症无处遁形
癌症的发生总是“悄无声息”，当真正被医生确诊时，也许患者早已病入膏肓。如果简单验个血就能解密癌症的“个性特点”，早日将癌症扼杀在萌芽之中，那该有多好！日前，中科院国家纳米中心研究员孙佳姝团队构建了一套高“性价比”的癌症筛查方法：只需1微升血清（通常采血管采血量的1/5000），通过对其中细胞外囊泡的检测，就可在20分钟内对6种癌症进行早期筛查，同时也能较为准确地对癌症进行分类。近年来，
C2N创新血检获FDA突破性医疗器械认定
日前，C2N Diagnostics公司宣布，该公司独创的大脑淀粉样变性血检获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定。这款血检将用于对接受阿兹海默病（AD）诊断的个人的大脑淀粉样蛋白病理进行筛查。FDA的突破性医疗器械认定将加快这一检测的研发过程。同时C2N公司宣布启动名为PARIS的关键性临床试验，验证C2N大脑淀粉样变性血检的临床诊断表现。AD是一种进行性神经退行性疾病，它影响全球3
研究揭示人类II型高赖氨酸血症发病机理
细胞生物学期刊The Journal of Cell Biology 于12月20日以Article形式在线发表了中国科学院遗传与发育生物学研究所杨崇林实验室和郭伟翔实验室合作的研究论文“The lysine catabolite saccharopine impairs development by disrupting mitochondrial homeostasis”（DOI：
Nat Commun：仅需一滴血！一种基于手机的设备就可检测HIV-1
2018年11月17日/生物谷BIOON/---人类免疫缺陷病毒HIV-1通过攻击健康的免疫细胞削弱人体的免疫系统，从而导致获得性免疫缺陷综合征（AIDS，俗称艾滋病）。在缺乏基础设施和训练有素的医疗专业人员的发展中国家，控制HIV-1仍然是一个重大的全球健康挑战。传统的HIV-1病毒监测方法是比较昂贵的，需要使用聚合酶链式反应（PCR）。再者，早期检测HIV-1是阻止疾病进展和传播的关键，但是它
脐带移植物治愈糖尿病足 人脐带相关疗法关注度暴增
随着一篇新研究论文的发布，人的脐带在治疗中的作用越来越受到重视。MiMedx公司副首席医疗官兼该研究的主要作者William H. Tettelbach说，“最主要的是研究表明，脱水的人脐带（dHUC）有效地为异质性患者下肢溃疡的愈合提供了一种环境保护。”该研究发表于近日出版的《International Wound Journal》上。该试验将脱水人脐带异体移植物（Epi
阿斯利康Lokelma在亚洲患者中降低并维持正常血钾水平表现强劲疗效
2018年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日在圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）年度肾脏周会议上公布了高钾血症药物Lokelma（环硅酸钠锆，ZS-9）III期临床研究HARMONIZE Global的数据。该研究在4个亚洲国家（日本、韩国、中国台湾、俄罗斯）的高钾血症患者中开展，评估了Lokelma相对于安慰剂的疗效和安全性。数据显示
仅用一滴血就能监测肺癌患者对疗法的反应
2018年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家Tasuku Honjo因发现免疫T细胞蛋白PD-1获得了2018年诺贝尔生理学或医学奖，这项研究发现促进了名为检查点抑制剂的抗癌疗法的开发，而其中一种免疫检查点抑制剂就是药物纳武单抗（nivolumab）；纳武单抗能够帮助T细胞抵御肿瘤，然而不同患者常常会以不同的方式对疗法产生反应，利用简单和新方法监测纳武单抗对患者机体关键免疫细胞的效