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基因编辑大牛揭示碱基编辑器的作用机制

2020年7月31日讯/生物谷BIOON/---在短短八年内,CRISPR-Cas9已经成为基础研究和基因治疗的首选基因组编辑器。但CRISPR-Cas9也催生了其他潜在的强大DNA操纵工具,从而可能帮助修复导致遗传性疾病的基因突变。在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员如今获得了这些最有前途的工具之一---碱基编辑器---的首个详细的三维结

2020-07-31

Nat Biotechnol:新型DNA碱基编辑器扩大精准基因组编辑的应用领域

2020年7月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国麻省总医院和哈佛医学院的研究人员开发出的新型基因组编辑技术有潜力有助于理解基于C→G(由胞嘧啶突变为鸟嘌呤)单碱基变化的疾病相关基因突变。这些新的碱基编辑器也被设计为最大限度地减少可能导致不良副作用的非预期(“脱靶”)突变。相关研究结果于2020年7月20日在线发表在Nature Bi

2020-07-26

Science子刊:新型碱基编辑器A3G-BE可将基因编辑准确度提高高达6000倍

2020年7月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自中国科学院大学、中国农业科学院和美国莱斯大学的研究人员发现一种可以大幅提升基因编辑准确性的技术。与目前被认为是最先进的碱基编辑器BE4max相比,他们推出的基因编辑工具可在疾病序列模型中将基于CRISPR的编辑准确度提高高达6000倍。相关研究结果发表在2020年7月15日的Science

2020-07-24

开发高效的线粒体DNA碱基编辑器

2020年7月14日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在Nature上的突破性研究(A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing)中,研究人员将利剑打成犁,将一种细菌毒素转化为一种基因组编辑工具,这是第一次可以对细胞的"发电厂"

2020-07-14

Nat Biotechnol:开发出可预测基因组编辑器脱靶活性的工具---CHANGE-seq

2020年7月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院、卡内基梅隆大学和美国国家标准技术局等研究机构的研究人员开发出一种易于使用的灵敏的高通量的方法,用于确定由CRISPR-Cas9等基因组编辑器引起的非预期的DNA双链断裂的位置。他们将这种方法称为CHANGE-seq(Circularization for High-

2020-07-19

在体内利用碱基编辑器让隐性遗传性耳聋小鼠恢复部分听力

2020年6月9日讯/生物谷BIOON/---当Wei Hsi Yeh还是一名年轻的本科生时,她的一位男性好友在一个月的时间里,从正常听力变成了全聋。他当时29岁。没有人知道他为什么会失去听力,医生至今也不知道。Yeh上个月刚从美国哈佛大学获得化学博士学位,她的好友失去听力让她感到沮丧和恐惧。她的研究生生涯致力于解决听力丧失背后的巨大遗传之谜。在美国,每8个

2020-06-09

Cell Stem Cell:利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病

2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切掉,并用一个未发生突变的片段进行替换,而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此,使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今,在一项新的研究中,来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大学等研究机构的研究

2020-02-26

华人科学家最新两篇Nature Biotechnology构建出超精准的碱基编辑器

2020年2月12日讯/生物谷BIOON/---基于CRISPR的基因编辑具有潜在的治疗优势,但也存在一些技术缺陷。在这些基因编辑工具中,碱基编辑器可以重写组成DNA的四个碱基:腺嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、胸腺嘧啶(T)和鸟嘌呤(G)。如今,在两项新的研究中,来自美国布罗德研究所和霍华德休斯医学研究所的研究人员发明了新的CRISPR工具,这些工具通过改进碱基

2020-02-12

研究揭示碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库

近日,中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作,系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器(baseeditor)的效能差异,并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库(BEable-GPS, Base Editable prediction of Global Pathogenic SNVs),相关成

2019-10-26

Nat Biotechnol:构建出具有自我编辑活性的DNA碱基编辑器

2019年9月21日讯/生物谷BIOON/---2016年,Komor等人利用16个碱基长的XTEN接头(XTEN linker)将大鼠胞苷脱氨酶APOBEC1与dCas9连接在一起,从而构建出第一代碱基编辑器(BE1)。BE1表现出大约5个核苷酸的活性窗口(activity window):靶位点4~8。为了增加体内编辑效率,第二代碱基编辑器(BE2)系统除了将胞苷脱氨酶与dCas9连接在一起之

2019-09-21