Cell：利用uliCUT&RUN方法在单细胞和单个胚胎中构建染色质上的蛋白结合图谱
2019年4月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的突破性研究中，来自美国匹兹堡大学和马萨诸塞大学医学院的研究人员对一种称为CUT&RUN（cleavage under targets and release using nuclease）的方法进行改进，使得在使用少量细胞（包括单细胞和单个植入前胚胎）的情形下，它适合用来研究转录因子和其他的DNA结合蛋白在染色质上的占据情况。相关研
靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，
新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si
Science：利用一种新的工具来绘制丰富的细胞和组织功能图谱
2019年4月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员开发出的一种新的技术让人们对组织中的细胞组成（cellular organization）有了前所未有的了解。这种称为Slide-seq的方法利用基因测序来绘制详细的三维组织图谱，不仅揭示出组织中存在哪些细胞类型，而且还揭示出它们所处的位置和它们正在做什么。Slide-seq方法是在布罗德研究所研究员E
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin
阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
2019年4月08日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，评估新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的II期临床研究已发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，Fasenra治疗使患者嗜中性粒细胞几乎完全耗尽。在美国，FDA在今年2月授予Fasenra治疗HES的孤儿药资格。该研究由美国国立卫生研究院（
研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
《细胞》：惊！早就知道肠道细菌厉害，可你知道它们竟连宿主的基因都能控制吗
近几年，肠道细菌逐渐显露出各种“本领”，不仅帮助我们消化食物，还有很多重要的作用，例如调节人体的免疫系统。然而，根据发表在《细胞》上的一项最新研究，肠道细菌的交流能力高得出人意料：它们竟然可以实现跨越物种交流，对宿主的基因表达进行控制。美国凯斯西储大学（Case Western Reserve University）医学院、克利夫兰医学中心和哈佛医学院的科学家们组成的一支研究团队发现，
多样性增加281%，人类肠道菌群基因组图谱公布！
近两年来，以免疫检查点为药物靶点的免疫检查点抑制剂治疗癌症受到越来越多科研工作者的青睐。但是临床研究结果表明，许多癌症患者因接受免疫药物治疗而出现不同程度的免疫相关不良反应，最终出现不得不提前终止治疗的情况。而寄居在人体内的肠道菌群可以影响免疫检查点抑制剂治疗癌症，能够极大地改善患者对该疗法的响应程度，肠道菌群因其与宿主的共生关系正受到越来越多科研工作者的关注。2月11日，顶级学术期刊《自然》重磅
新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫