Mol Cell：利用CRISPR筛选技术或有望识别出治疗急性髓性白血病的新型药物靶点
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --急性白血病的转化状态需要一定的基因调节程序，而这些程序主要涉及转录因子和染色质调节子。近日，一篇发表在国际杂志Molecular Cell上题为“ZMYND8-regulated IRF8 transcription axis is an acute myeloid leukemia dependency”
Blood：新型组合性疗法或有望治疗慢性淋巴细胞性白血病
2021年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性淋巴细胞性血病(CLL)是由于一种淋巴细胞克隆性增殖，逐步积累而浸润骨髓、血液、淋巴结和其它器官，最终导致造血功能衰竭的一种恶性白血病，CLL通常发生于60岁以上的老年人，男性多于女性。近日，一篇发表在国际杂志Blood上题为“Efficacy of venetoclax plus rituximab f
Hepatology：天麻素通过激活AMPK信号通路改善非酒精性脂肪肝
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是目前肝移植和肝细胞癌最常见的病因之一。到目前为止，仍然没有有效的药物治疗这种疾病。近年来，天麻素在多种肝病中显示出保肝作用。本研究旨在探讨天麻素在NASH中的作用。图片来源：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34297426/非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是世界上最常见的慢性肝病，约占全球人口的
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
J Hepatol：肥胖女性所生后代患非酒精性脂肪肝的风险或会增加
2021年7月22日 讯 /生物谷BIOON/ --母源性肥胖与后代心血管疾病和糖尿病的发生有关，但其与非酒精性脂肪肝之间的关联研究人员并不清楚；近日，一篇发表在国际杂志Journal of Hepatology上题为“Maternal obesity increases the risk and severity of NAFLD in offspring
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)
Bylvay(odevixibat)是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
发作性睡病新药！美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!
TAK-994旨在选择性靶向食欲素-2受体，开发用于治疗发作性睡病1型（NT1）患者的白天过度嗜睡（EDS）。
Advanced Science：揭示肝内胆管癌IDH突变亚型的高异质性及冷肿瘤微环境特征
原发性肝癌，简称肝癌，每年造成全球约70万病人死亡且过半死亡病例来自中国，其致死率在所有癌种中高居第四。肝内胆管癌（Intrahepatic cholangiocarcinoma，ICC）是肝癌的第二大亚型，发病约占到15％，其侵略性较强，预后较差。目前，手术切除仍是肝内胆管癌的主要治疗手段，但是其术后极易复发。虽然以IDH突变抑制剂为主的靶向治疗给肝内胆管
PLoS Biol：揭示α-突触核蛋白原纤维能改变溶酶体的形状和渗透性促进帕金森病病理传播
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---在过去的几十年里，神经退行性疾病成为全球十大死亡原因之一。世界各地的科学家们正在大力了解神经退行性疾病的发病机制，这对于开发针对这些不治之症的有效疗法至关重要。然而，我们对神经退行性疾病发病机制的基本分子机制仍然缺乏了解。在一项新的研究中，来自法国巴斯德研究所的研究人员发现了溶酶体在帕金森病扩散过程中的作用。相