美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于20
研究揭示谷氨酸棒杆菌抵御低酸胁迫的生理机制
谷氨酸棒杆菌是一种重要的工业微生物菌种，已被广泛用于氨基酸的工业发酵，以及有机酸、核苷酸和维生素等的生产，具有重要的应用前景和经济价值。然而，在谷氨酸、丁二酸以及丙酮酸等酸性生物基化学品的发酵生产过程中，谷氨酸棒杆菌时常面临着低酸环境的胁迫压力，严重影响菌株的正常生理状态以及相关目标代谢产物的积累。因此，深入探究和解析谷氨酸棒杆菌对低酸胁迫环境的生理适应策略，以期利用这些知识对生产菌株
Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
昨日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra（volanesorsen）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
Science：破解腺苷酸环化酶三维结构，有助揭示外界信号如何传导到细胞内部
2019年5月1日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院、保罗谢勒研究所和苏黎世大学的研究人员阐明了一种通过细胞膜将信息传递到细胞内部的信号通路的一个重要部分。相关研究结果发表在2019年4月26日的Science期刊上，论文标题为“The structure of a membrane adenylyl cyclase bound to an activated
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
Science：揭示短链脂肪酸触发植物对细菌的免疫反应
2019年4月15日讯/生物谷BIOON/---与人类和动物一样，植物在免疫系统的帮助下可以抵御病原菌。但是，病原菌如何激活植物的细胞防御？在一项新的研究中，来自德国慕尼黑工业大学（TUM）的研究人员发现植物细胞中的受体通过简单的分子构成单元（building block）识别细菌。相关研究结果发表在2019年4月12日的Science期刊上，论文标题为“Bacterial medium-chai
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
研究发现茉莉酸调控根器官再生的机理
植物固着生长并通过协调生长发育过程和抗性反应从而应对环境变化带来的胁迫与损伤。植物受到由生物或非生物胁迫引起的物理伤害以后，可以通过激活生长过程完成组织和器官再生。然而，人们尚不清楚植物遭受机械损伤以后激活器官再生的分子机理。在特定逆境胁迫下，植物通过茉莉酸途径抑制主根生长而促进侧根发生（Sun et al.， 2009， Plant Cell； Chen et al.， 2011，
杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma