Neuron：治疗脊髓延髓肌萎缩症的新靶标
脊髓延髓肌萎缩症（SBMA），有时也被称为肯尼迪氏病，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞（脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞）。
：研究发现腓骨肌萎缩症疾病机制
2013年5月16日讯 /生物谷BIOON/--英国埃克塞特大学和苏黎世理工学院科学家发现常见神经系统疾病腓骨肌萎缩症的致病机制。 研究人员发现之前报道在线粒体上的蛋白也在过氧化物酶体中有表达，该蛋白或将这两种细胞器联系起来。 腓骨肌萎缩症是一种常见神经系统疾病，并且无法治愈。该疾病包括肌肉震颤，脚和腿的触觉丧失，严重的甚至引起呼吸，吞咽，语言困难，听觉，视觉丧失等。
PNAS：马拉松赛跑者肌肉的代谢模式
2013年5月16日讯 /生物谷BIOON/--即使有一个更强大的肌肉质量，一个短跑运动员也不能赢得一场马拉松。经过专门培训，肌肉加强训练的短跑运动员肌肉疲劳速度比受过肌肉耐力训练的长跑运动员更快。 Basel大学Christoph Handschin教授研究组的一项最新研究结果表明，在耐力运动中，PGC-1α蛋白改变肌肉中的代谢模式。研究结果发表在最新一期的PNAS杂志上。
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。
PNAS：开发出治疗杜氏肌肉萎缩症的新型疗法
阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中改善了杜氏肌萎缩症症状。 2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中（non-human lab models）改善了杜氏肌萎缩症症状(Duchenne muscular dystrophy symptoms)。
Nat Med：揭示压力和抑郁导致大脑萎缩机制
2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --严重抑郁症或慢性压力能够导致脑容量减少，从而导致情感障碍和认知障碍。如今，耶鲁大学科学家们领导的一个研究小组发现这为何会发生的一个原因：单个基因开关触发人大脑连接减少和模式动物产生抑郁。2012年8月12日，相关研究结果发表在Nature Medicine期刊上。
Nature：两个新基因突变引发肌萎缩性脊髓侧索硬化症
2013年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，以圣裘德儿童研究医院为首实施完成的一项新研究发现，在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），也被称为卢伽雷氏病等有关的退行性疾病中，两个基因突变是导致神经细胞死亡主要原因。这两个基因突变发生导致细胞内的蛋白质异常积聚，这些蛋白质在正常RNA的功能起着至关重要的作用，也与癌症有关，包括尤文氏肉瘤，骨肿瘤。
PNAS：肌肉生长抑制素有望作为肌肉疾病治疗靶标
研究人员一直对一种被称作肌肉生长抑制素(myostatin, MSN)的肌肉系统蛋白特别感兴趣，这是因为对患有肌肉疾病的病人而言，它是一种潜在的治疗靶标。尽管科学家们已经知道很多关于MSN如何影响肌肉生长的信息，但是他们在它对哪种肌肉细胞发挥作用方面一直未达成共识。
Pluristem公司获德国PEI批准启动PLX细胞I/II期肌肉再生试验
2012年8月7日讯 /生物谷BIOON/ --Pluristem Therapeutics公司今天宣布，已获得德国医疗监管机构--保罗·埃利希研究所（PEI）的批准，将启动一项I/II期随机、双盲、安慰剂对照研究，来评价其PLX细胞的安全性及有效性，试验中将通过肌肉内注射（intramuscular injection）...
EMBO Mol Med：肌肉萎缩症新的潜在治疗药物
2013年9月12日讯 /生物谷BIOON/--近日，以美国研究人员为首的科学团队在临床前研究中发现，一种新的口服药物显示出用于治疗肌肉萎缩症的潜力。 研究结果发表在EMBO Molecular Medicine杂质上，研究表明VBP15能减少患杜氏肌营养不良症患者类似症状小鼠的炎症。