中国学者开发新型单碱基编辑工具，显著降低基因编辑脱靶效应
北京时间5月18日晚间，顶级学术期刊《自然-方法学》（Nature Methods）在线发表了来自中国农科院深圳农业基因组研究所、中科院上海生命科学研究院神经科学研究所、中科院计算生物学研究所、上海交通大学、上海科技大学、复旦大学等团队的一项研究，题为“A rationally engineered cytosine base editor re
Cell Metab：维生素B3可用于治疗肌肉病变
近日，由赫尔辛基大学领导一项研究表明，烟酸维生素B3对进行性肌肉疾病具有治疗作用。研究发现烟酸延缓了线粒体肌肉疾病患者的病情进展，线粒体肌肉疾病是一种先天性疾病，目前没有有效的治疗手段。
辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
研究发现短时程单眼剥夺效应适用于自然场景刺激
人类的大脑无时无刻不在接收周围自然环境的刺激，经过漫长的物种进化和发展，人类的视觉系统发展出与自然环境相适宜的特性与功能。这一重要属性可以在视觉适应中被观察到。一种特殊的视觉适应——短时程单眼剥夺，近期引起广泛关注。在典型的短时程单眼剥夺研究中，在剥夺过程中，被试一只眼看到的是周围环境或视频画面，另一只眼被遮盖住或者看到的是经过某种处
JAMA Ophthalmology：新基因疗法可有效治疗完全色盲
近日，由蒂宾根和慕尼黑的研究小组领导的一项临床研究表明，新开发的一种用于治疗完全性色盲的基因疗法是安全的，而且初步证据证明其具有一定的效果。
Jelmyto(丝裂霉素凝胶)滴注治疗完全缓解率达58%
Jelmyto是一种首创药物，由丝裂霉素(一种化疗药)和无菌水凝胶组成，被设计为使尿路组织长时间暴露于丝裂霉素，从而使非手术手段治疗肿瘤成为可能。
Nature子刊：运动使老鼠的肌肉干细胞返老还童！
2020年2月25日讯 /生物谷BIOON /——根据斯坦福大学医学院研究人员的一项新研究，每天晚上在转盘上进行短途旅行可以增强年老老鼠的肌肉修复能力。只有年龄较大的老鼠能得到这种益处，研究人员发现这是由于动物肌肉干细胞的再生。"这对老年动物的影响是非常显着的，" 医学博士Thomas Rando说，他是斯坦福大学神经学和神经科学教授，同时也是斯坦福大学格伦
亘喜生物TruUCAR GC027治疗T淋巴细胞白血病(T-ALL)完全缓解率100%！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --亘喜生物科技集团（Gracell Bio）是一家临床阶段的免疫细胞与基因治疗公司。近日，该公司在2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会上公布了其通用型TruUCAR? GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的一项I期临床试验的结果。T-ALL是一种急性淋巴细胞白血病(
为什么“溢出效应”变得越来越普遍
2020年4月14日讯 /生物谷BIOON /——病毒不过是寄生的RNA或DNA片段。尽管如此，它们的数量和遗传多样性惊人的丰富。我们不知道有多少种病毒，但可能有数万亿种。过去的病毒流行影响了所有生命的进化。事实上，大约8%的人类基因组是由逆转录病毒基因片段组成的。这些基因"化石"是病毒流行中幸存下来的祖先的遗留物。COVID-19提醒我们，病毒不仅对人类，