诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。三周前，AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果，表明Zolgensam在
Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq
2019年4月20日讯/生物谷BIOON/---自从CRISPR基因组编辑技术于2012年发明以来，它已经显示出治疗许多难治性疾病的巨大希望。然而，科学家们一直在努力在治疗相关的细胞类型中鉴定潜在的脱靶效应，这仍然是将治疗方法转移到临床应用的主要障碍。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校、格拉德斯通研究所和瑞典阿斯利康公司的研究人员开发出一种可靠的方法来实现这一目
首个重组细菌微细胞(rBMC)疗法VAX014进入I期临床，治疗非肌肉浸润性膀胱癌
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Vaxiion Therapeutics是一家位于美国圣地亚哥的临床阶段生物技术公司，该公司是细菌微细胞靶向疗法的行业领导者，正在利用其靶向重组细菌微细胞（recombinant bacterial minicell，rBMC）技术开发一种专有的生物制药药物递送系统平台，开发新型、下一代肿瘤学产品。近日，该公司宣布，美国FDA已批准其候选疗法VAX
阿斯利康新药Fasenra 2期结果积极 几乎完全清除致病白细胞
日前，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，该公司开发的IL-5受体α（IL-5Rα）抑制剂Fasenra（benralizumab），在治疗嗜酸性粒细胞增多症（HES）患者的2期试验中，达到几乎完全清除嗜酸性粒细胞并且改善临床后果的效果。这项研发发表在《新英格兰医学杂志》上。HES是一类由于血液和组织中嗜酸性粒细胞异常增多（大于1500个细胞每微升）而导致的罕见疾病。嗜酸性粒细胞的
Nature：相同的微生物为何在不同的个体中会产生不同的效应？
2019年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --机体的肠道微生物组与多种疾病的发生直接相关，包括肥胖、心脏病、糖尿病、甚至神经性障碍和癌症等疾病；近些年来，科学家们一直在对组成微生物组的多种细菌进行分类，来确定哪一种菌群可能与特定的疾病发生有关；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自魏茨曼科学研究学院等机构的科学家们就通过研究回答了这样一个问题，即如果相同的微生物在不同个体机体
FASEB J：新药可以让衰老小鼠长出更大的肌肉
2019年3月31日讯 /生物谷BIOON /——人变老后肌肉和骨质量会变少是常识。但是来自丹麦奥胡斯大学和鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心的研究人员现在发现一类药物可能给老年人和患上导致肌肉和骨缺失的慢性疾病患者带来好处。他们把这类药物命名为IASPs，也就是激活素受体信号通路的抑制剂（inhibitors of the activin-receptor signaling pathway）。图片来源
Gene Dev：新研究揭示肌肉干细胞分化的“震荡”效应
2019年3月16日 讯 /生物谷BIOON/ --当肌肉受伤时，肌肉干细胞必须随时准备好开始“行动”：例如，在体育活动期间，他们有责任尽快分化产生新的肌肉细胞。“然而，与此同时，身体需要有一种机制可以阻止干细胞的不受控制的分化 - 否则这些细胞在肌肉中的供应会迅速耗尽，”该研究作者，来自亥姆霍兹联合会（MDC）MaxDeldelbrück分子医学中心发育生物学/信号转导研究小组的Carmen B
清华李梢课题组封面报道炎癌转化网络协同效应，阐释中药协同干预机制
我国消化道恶性肿瘤发病率总体呈逐年升高趋势，结直肠癌、胃癌、肝癌均是我国五大常见肿瘤，发病率和死亡率位居肿瘤前列。从生物分子网络角度来认识炎癌转化和肿瘤发生的内在机理，有助于克服以往单靶标研究模式的局限，从一个系统的角度进行肿瘤的精准预防，促进肿瘤“治未病”。然而，达到这一目标的关键问题在于，如何构建炎癌转化的生物分子网络，进而以网络为靶标实施有效干预、导向药物发现？这一问题也是复杂疾病防治的共性
Mayo Clinic Proceedings：肌肉锻炼能够降低患糖尿病的风险
2019年3月12日 讯 /生物谷BIOON/ --根据疾病控制和预防中心的数据，在3000万美国糖尿病患者中，90％至95％患有2型糖尿病。新的研究表明，强化肌肉力量可能是降低疾病风险的一种方法。对4500多名成年人进行的研究发现，中等肌肉量使2型糖尿病的风险降低了32％。其益处与心肺健康无关，肌肉力量水平较高并未提供额外保护。该研究结果发表在《Mayo Clinic Proceedings》期
近半患者完全康复 强生皮肤病新药获批
美国医药巨头强生公司旗下Janssen制药近日宣布，美国FDA已批准Tremfya One Press，这是一种单剂量、患者控制的注射器，用于中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。该注射器近99%的患者首次注射成功，同时该药疗效显着，在3次注射后近一半的患者达到皮肤完全清洁。银屑病是一种慢性、自身免疫性皮肤疾病，全球患病人数大约为1.25亿。斑块状银屑病是银屑病最常见的类型。目前虽然有