Nat Commun：基因线索帮助解决肌病之谜

一个特定基因所发生的突变被发现是“美洲土著人肌病”（一种罕见的染色体病）的病因。在本期Nature Communications上报告的这些发现揭示了用于治疗该疾病的一个潜在的新目标。 “美洲土著人肌病”是一种先天性疾病，有无数种消耗性症状，其中包括肌肉虚弱、呼吸和进食困难、发育较慢、以及肌肉痉挛、僵硬和抽搐等。虽然对这种病的影响已有很好的文献记录，但对促成这种疾病的机制却很不了解。

Nature：磷脂酰肌醇在突触形成过程中的作用

在中枢神经系统（central nervous system，CNS）的发育过程中，调控突触的数量和功能是至关重要的。本文研究组之前的研究表明，星形胶质细胞分泌的一些神经因子能促进兴奋性突触形成。其中凝血酶敏感素能够诱导形成突触结构，但是所形成的突触不具备传导兴奋的功能。 在本文中，研究者证明，星形胶质细胞分泌的磷脂酰肌醇4（Gpc4）和磷脂酰肌醇6(Gpc6)能够诱导形成有功能的突触。

Biol：科学家设计针对性药物治疗肌营养不良症

OPTIMER推出难辨梭菌相关性腹泻治疗药物Dificid片剂

据悉，OPTIMER制药公司推出了难辨梭菌相关性腹泻（CDAD）治疗药物Dificid（fidaxomicin）片剂，用于18岁及以上成人。 在两项大型的3期临床研究中，Dificid在为期10天的治疗期结束时的临床应答率不逊于口服万古霉素。此外，Dificid的持续临床反应优于万古霉素，临床应答定义为治疗结束时的临床反应和在治疗结束后25天未出现经证实的或可疑的CDAD复发的生存。

JAMA：治疗帕金森 肌酸一水化物疗法无效

一篇发表于JAMA上的研究报告中，来自美国罗彻斯特大学的研究人员通过研究表示，相比安慰剂治疗而言，利用肌酸一水化物(creatine monohydrate)疗法治疗帕金森患者至少5年时间或许并不能有效减缓患者的临床疾病进展。

HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法

2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。

赛诺菲开发的梭状杆菌疫苗进入三期实验

2013年8月12日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲公司疫苗研发最近喜讯不断，先是公司研发的登革热疫苗后期研究数据良好，继而又传出公司研发的梭状杆菌疫苗正式进入三期研究。 梭状杆菌一直在世界上很多国家肆虐，根据美国疾病控制中心（CDC）估计，每年约有14000名美国人死于该细菌引起的疟疾，赛诺菲公司希望能够找出一种有效手段预防梭状杆菌感染。

Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症

2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。

赛诺菲启动难辨梭菌疫苗III期项目Cdiffense

2013年8月5日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）今天宣布，已启动一项名为Cdiffense的III期临床项目，评价一种研究性疫苗的安全性、免疫原性和有效性。该疫苗开发用于难辨梭状芽孢杆菌感染（CDI）的预防。 难辨梭状芽胞杆菌（Clostridium difficile，CD）是一种革兰氏阳性厌氧杆菌，约1/5的抗生素相关性腹泻是由CD感染引起。

首次发现骨骼肌干细胞产生棕色脂肪机制

“这一发现显著性地提高我们利用这种好的脂肪对抗肥胖以及与体重过重和肥胖相关联的健康风险的能力。”--Rudnicki博士表示 来自加拿大渥太华医院研究所的Michael Rudnicki和同事们发现一种将肌肉干细胞转化为棕色脂肪的触发物。棕色脂肪在对抗肥胖中发挥着至关重要的作用。