Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法
2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
Cubist启动CB-315在艰难梭菌相关性腹泻（CADA）III期临床试验
7月12日，美国Cubist生物制药公司宣布，启动CB-315在艰难梭菌相关性腹泻（CDAD）患者中实施的关键性III期临床试验，以评价其药效及安全性，并已为该研究中计划含有的2项相同的全球性试验中的第一个实验招募1例受试者。以上CB-315（250 mg，每日两次）与活性药物对照万古霉素（vancomycin，125 mg，每日四次）的两项比较试验为随机、双盲、全球性临床研究。
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。
Galderma启动创新肌松药的临床开发
瑞士洛桑--(美国商业资讯)--Galderma今日宣布，公司已启动一种创新肌松药的临床开发，该药物基于肉毒毒素先进配方，首批患者已在初步临床研究中采用该药物进行治疗。 Galderma总裁兼首席执行官Humberto C. Antunes评论道：“肌松药是一种重要医疗解决方案，美容医生可利用该类药物为其患者创造均衡且最佳结果。
Cell Stem Cell:骨骼肌干细胞中发现新蛋白质分子
香港科技大学生命科学部邬振国教授及其研究团队在骨骼肌干细胞中，首次发现一具重要功能的新型蛋白质分子Pax3/7BP，该发现有助推动发展用骨骼肌干细胞治疗与肌肉相关的疾病，包括各类肌肉萎缩症。 在动物包括人类发育的不同阶段，骨骼肌干细胞起着不同的作用，例如在年幼动物中它们主要参与正常骨骼肌的生长；在成年动物中，它们则负责因损伤引起的肌肉再生。
FDA授予梯瓦实验性红斑性肌痛药物XEN402孤儿药地位
2013年4月23日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦（Teva）和Xenon制药今天宣布，FDA已授予实验性药物XEN402孤儿药地位，该药旨在发用于红斑性肢痛（erythromelalgia，EM）的治疗。 EM是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，是肢端远端皮肤阵发性皮温升高，皮肤潮红、肿胀，并产生剧烈灼热痛为特征的一种植物神经系统疾病。环境温度升高可诱发或加剧疼痛；温度降低可使疼痛缓解。
AJP：抗癌药物他莫昔芬或可缓解杜氏肌营养不良患者症状表现
2013年1月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志The American Journal of Pathology上的一篇研究报告中，来自瑞士日内瓦大学和洛桑大学的研究者通过研究揭示了，抗乳腺癌药物他莫昔芬可以缓解杜氏肌营养不良（DMD）小鼠模型的某些病理表现。
:端粒缩短影响肌营养不良基因
2013年5月10日讯 /生物谷BIOON/--肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）是一种因上肢肌肉无力造成的遗传性疾病。百分之一的人有引起FSHD的突变，实际上只有二十万分之一的人发展成该病。
BMC Med：服用抗抑郁剂个体或更易感染艰难梭菌
2013年5月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志BMC Medicine上的一篇研究报告中，来自密歇根大学的研究者通过研究表示，特定类型的抗抑郁剂或许和艰难梭状芽胞杆菌引发感染（CDI）风险的增加存在一定联系，这或许可以帮助研究者开发疾病的相关疗法。