Gastroenterology：艰难梭菌通过诱导纤维酶原导致肠道损伤和扩散！
2020年7月25日讯 /生物谷BIOON /——莫纳什大学的研究人员发现，具有破坏性的超级细菌艰难梭状芽孢杆菌劫持了人类伤口愈合系统，导致严重而持久的疾病，从而开启了治疗这种疾病的新疗法的开发。艰难梭状芽孢杆菌是最常见的医院获得性疾病，会导致持续的、危及生命的肠道感染，尤其是在老年人和免疫功能低下的患者中。这种感染非常难以治疗，即使患者在服用了强效的、使人衰
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
艰难梭菌感染（CDI）新的一线治疗金标准！新型抗菌药MGB-BP-3治愈率100%、复发率为0！
MGB-BP-3杀菌速度非常快，能在艰难梭菌形成孢子前杀死其营养体，通过减少艰难梭菌总负荷达到初步治愈和防止疾病复发的目的。该药对目前抗药性最强的菌株具有很强的杀菌活性。
科学家开发出首个人类骨骼肌发育的细胞路线图谱！
2020年5月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究开发出了首个路线图，其能清楚地揭示人类骨骼肌发育的机制，包括肌肉干细胞的形成机制。目前研究人员并不清楚人类骨骼肌的发育轨迹以及祖细胞和干细胞状态之间的过渡阶段，文章中，研究人员利用单细胞RNA测
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
预防艰难梭菌感染 微生物组疗法RBX26603期临床数据积极
今日，Ferring Pharmaceuticals和旗下Rebiotix公司联合宣布，其微生物组疗法RBX2660，在预防艰难梭菌感染（CDI）的关键性3期试验中取得积极的初步结果。新闻稿指出，这一临床开发计划是全球首个获得3期临床试验积极数据的微生物组研究。艰难梭菌是一种导致腹泻和结肠炎的细菌。据估计，每年仅在美国就会导致多达50万人患病，并
Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂
对于患有关节炎的人而言，运动与理疗都是增强肌肉，减轻关节疼痛的好办法。但是，面对骨关节炎引起的关节疼痛，尤其是对于超重的老年人而言，增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间，而且难度很大。然而，圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明，基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。