说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen
【新闻事件】：昨天FDA批准了首款DMD药物，SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型（可从商品名看出），这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经肌病测试药物
麻省理工学院（MIT）工程师们开发出一种复制神经肌肉接头（神经和肌肉之间至关重要的连接）的微流控设备（microfluidic device）。该设备约有25美分硬币大小，包含单个肌条和一小组运动神经元。研究人员能够在逼真（
Science子刊：新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经肌病测试药物
2016年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --麻省理工学院（MIT）工程师们开发出一种复制神经肌肉接头（神经和肌肉之间至关重要的连接）的微流控设备（microfluidic device）。该设备约有25美分硬币大小，包含单个肌条和一小组
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。
刘松琴——东南大学——电化学基础与应用、电分析化学、生物分析化学、纳米材料与生物芯片、免疫分析与临床检验等
电化学基础与应用、电分析化学、生物分析化学、纳米材料与生物芯片、免疫分析与临床检验等
BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前，如无意外，BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
吴松院长：精准医学在基层三级医院临床应用的进展与挑战
上海2016年3月26日讯 /生物谷BIOON/ --3月24日，由生物谷主办的2016多组学与临床转化研讨会：迈向精准医学隆重召开。深圳市罗湖区人民医院副院长、2015年科学中国人杰出青年科学家奖获得者吴松院长介绍了深圳在精准