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Nature:患者来源类器官与反义寡核苷酸(ASO)联手,能否成为治疗罕见病的关键?

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性,还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。

2025-01-31

Stem Cells Transl Med:新研究有望提高细胞移植治疗中风和创伤性脑损伤的疗效

这项新的研究发现,用生长因子颗粒蛋白前体(progranulin, PGRN)处理可通过Akt磷酸化减少细胞凋亡,提高神经元存活率。

2024-12-12

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

Cell Rep:降低炎症的特殊分子或能提供治疗人类动脉粥样硬化的新靶点

研究人员开发了一种新型疗法,即ITA共轭脂质纳米颗粒,这种新型疗法能促使ITA在斑块和骨髓中积累,并在这些位置中减少炎症且能模拟LCLFD所带来的有益效应,并不需要剧烈的生活方式改变。

2024-11-28

PLOS Biol:基于蛋白质的新型拮抗剂家族或有望帮助治疗人类白血病

本文研究结果或能用于抑制或促进表达G-CSFR的细胞归巢,而类似设计的细胞因子也能用来开发新型拮抗剂来对抗其它I型细胞因子受体。

2025-01-12

ABCC1竟成癌细胞抵抗PROTAC治疗的关键“屏障”

本研究利用遗传筛选确定ABCC1是癌细胞中主要的PROTAC耐药因子,它通过排出MZ1水解产物限制其疗效,且在不同癌细胞系及对多种PROTACs的作用有差异,同时还发现了其他相关耐药和易感因子。

2025-02-06

柳叶刀:GLP-1类药物遇挫,对帕金森病患者没有任何治疗益处

这项 3 期、多中心、双盲、平行组、随机、安慰剂对照临床试验显示,每周 1 次,持续 96 周的艾塞那肽治疗帕金森病患者,没有显示出任何治疗益处。

2025-02-09

Nature Immunology:卢伟强/刘明耀团队发现肿瘤免疫新机制,并找到潜在治疗药物

该研究揭示了由 HCAR1 驱动的 CCR2 阳性的多形核髓源性抑制细胞(CCR2+ PMN-MDSC)的募集是一种免疫抑制新机制。

2025-02-07

Nature Medicine:首个CAR-巨噬细胞疗法临床试验结果公布,安全有效治疗晚期实体瘤

这项临床试验结果表明,CAR-M 细胞疗法在 HER2 过表达的实体瘤患者中具有初步的安全性和可行性,并且能够诱导肿瘤微环境(TME)的重塑和抗肿瘤免疫反应。

2025-02-13