小分子RNA靶向疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至
2020年8月，Evrysdi（risdiplam）获FDA批准上市，此后，Evrysdi在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的份额不断增加，第三季度累计销售额达890万美元。 Evrysdi由PTC Therapeutics、SMA基金会和罗氏联合开发，其获批具有里程碑意义。Evrysdi是第一个获批上市的靶向RNA的小分子，这种药物通过直接靶向RNA或RN
勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗
勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）今天宣布了一项合作，将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV
Hepatology：新研究表明IDRA HBV-TCR-T细胞攻击肝细胞癌，同时暂时免受免疫抑制药物的影响
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自杜克-新加坡国立大学医学院的研究人员和新加坡其他研究机构的研究人员设计了一种经过武装的免疫细胞，它们可以攻击肝移植患者中的复发癌症，同时暂时逃避患者为避免器官排斥而服用的免疫抑制剂。相关研究结果近期发表在Hepatology期刊上，论文标题为“Immunosuppressive Drug
瀚晖制药携手仁东医学，为乳腺癌精准诊疗加码
2020年12月15日，瀚晖制药有限公司（简称“瀚晖制药”）和仁东医学集团（简称“仁东医学”）关于乳腺癌精准诊疗系列产品在中国大陆地区独家商业代理合作的签约仪式在上海成功召开。
制药巨头扎堆 外泌体赛道火热
外泌体是来源于细胞内膜的纳米级囊泡，包含有核酸、蛋白和脂质等生命物质，作为一种细胞间交流的机制，在生命活动中发挥着重要作用。2013年，诺贝尔生理学或医学奖颁给了在细胞间囊泡运输调控机制领域作出突出贡献的科学家，将外泌体研究的热度推向高潮。近期，一系列涉及大型制药公司的交易提示产业界正对外泌体敞开怀抱，将其作为向难以到达的组织递送核酸疗法的手段。
绿叶制药抗抑郁新药LY03005完成中国III期临床主要疗效指标观察
12月14日，绿叶制药集团宣布其自主研发的新化合物及中国1类新药盐酸安舒法辛缓释片（LY03005）已在中国完成一项与安慰剂疗效和安全性对比的III期临床试验的入组和随访。该项临床试验共入组558例患者，目前所有患者均已出组，在盲态下完成主要疗效指标MADRS 10项评分总分较基线变化的观察。LY03005用于治疗抑郁症，是基于绿叶制药的新治疗实体/新分子实
绿叶制药注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球III期临床迅速推进
12月14日，绿叶制药自主研发的创新制剂注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球（LY01005）在中国完成针对乳腺癌III期临床研究的首例患者入组，针对前列腺癌的III期临床亦进展顺利。此外，LY01005在美国已完成I期临床。戈舍瑞林是一种促性腺激素释放激素激动剂。LY01005用于乳腺癌、前列腺癌及子宫内膜异位症等多种病症的治疗。该药物通过肌
