全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
神刊CA：2024年美国预计新发癌症首超200万例，十大杀手中六种发病率正在上升！
自1991年至今，排名前十的杀手癌种中，有六种发病率正在悄然增加，年龄是癌症最主要的风险因素。
2024-01-19
研究发现墨西哥裔美国人后代肝癌患病风险更高
自1980年以来，美国的肝癌发病率增加了两倍多。包括拉丁裔在内的一些群体面临着比普通人群更高的风险，但此前研究人员并不完全明白其中的原因。
2023-11-24
临床试验结果显示，美国“食品即药品计划”无法改善2型糖尿病患者糖化血红蛋白水平
发表在《JAMA·内科学》上的这篇论文，则是计划中针对2型糖尿病人群的一个小范围结果。计划中，参与者能够获得一定的健康食材，并得到健康指导和疾病教育
2024-01-03
BMJ：新研究对美国FDA与莫德纳公司的亲密关系提出担忧
2023年11月1日，知名的BMJ期刊发表的一篇标题为“The FDA and Moderna’s cosy relationship: how lax rules enabl
2023-11-06
美国首次发现“吸血鬼”病毒，竟源自本科生的课程，为抗病毒药物开发带来新见解
近日，马里兰大学巴尔的摩分校的 Ivan Erill 团队在 The ISME Journal 期刊发表了题为：Simultaneous entry as an adaptation to virul
2023-11-13
2023 年美国最昂贵的药物，价格最高达 350 万美元
2023年，美国依然面临着高昂药物价格的挑战。一份报告总结了今年美国最昂贵的药物，其中包括基因疗法和孤儿药等领域的治疗药物。蓝鸟公司、CSL Behring公司和uniQure公司的基因疗法不仅在治疗
2023-10-13
美国加州大学的研究者们揭示了重组微小RNA作为抗代谢剂抑制人非小细胞肺癌癌症
肺癌是癌症最常见的类型，它仍然是癌症死亡的主要原因，超过了乳腺癌、前列腺癌和结肠癌的总和。超过85%的肺癌病例被定义为非小细胞肺癌癌症（NSCLC），大多数患者通常患有晚期疾病或并发症。
2023-10-19