罗氏发布risdiplam治疗婴儿、儿童和成人SMA两年研究新数据
日前，罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症（SMA）患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。探索性疗效分析的结果显示，与自然史数据相比，risdiplam治疗24个月后可显着改善患者运动功能。此外，一项针对此前接受过治疗的6个月至60岁各种类型SMA患者的试验JEWELFISH的12个月初步数
罗氏TIGIT抑制剂、VEGF/Ang2双抗在华提交临床申请
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示信息，罗氏（Roche）在中国提交了四项关于在研新药tiragolumab注射液和faricimab注射液的新临床试验申请，并于6月13日获受理。Tiragolumab是罗氏重点开发的一款在研TIGIT抑制剂，faricimab是一款同时靶向VEGF和Ang2的双特异性抗体。目前，这两款药在全球范围内均已进入3期临
“罗氏儿童义走”迈入第十一年，以创新形式让关爱汇聚“云端”
2020年6月18日，罗氏制药中国携手爱佑慈善基金会正式启动“2020年罗氏儿童义走”，这也是罗氏制药中国连续第11年开展援助弱势儿童的公益项目。作为“义走”新十年的开端，罗氏向公众发起线上公益捐步活动，并为爱“配捐”100万元善款，为全国的血液病及肿瘤贫困患儿送去希望，助力患儿及其家庭“走”出困境的同时，也鼓励公众 “走”出健康，“走”近公益。
罗氏PI3K/AKT通路抑制剂ipatasertib III期临床：PTEN功能缺失mCRPC中疗效强劲！
ipatasertib是一种口服的、高度特异性的小分子药物，可靶向并结合AKT（蛋白激酶B）的所有三种亚型，阻断PI3K/AKT信号通路。
罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
罗氏Ocrevus新输液方案获欧盟批准
5月28日，罗氏宣布欧洲药品管理局（EMA）已批准Ocrevus（ocrelizumab）一种新的、耗时更短的2小时输液方案，每年2次给药，用于复发型或原发进展型多发性硬化症（MS）的治疗。这项批准是基于EMA人用医药产品委员会（CHMP）的积极审查意见。此次批准是基于随机、双盲ENSEMBLE PLUS研究的数据。该研究显示，在复发缓解型多发性硬化症（RR
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。