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孟加拉小伙患罕见形如枯树求治

孟加拉国人Abul Bajandar患有一种罕见的皮肤病。他的手和脚长出像树根一样的疣状增生,就像一个“树人”。Abul Bajandar来自孟加拉国库尔纳,患有这种名为“疣状表皮发育不良症”已经近7年。达卡医学院附属医院准备

2016-02-01

Shire欲收购罕见巨头Baxalta,320亿美元高单或将面世

据相关人士透露,Shire与罕见病巨头Baxalta收购合作案目前进入谈判后期,或将达成320亿美元收购大单,具体谈判结果有望于本周公布。

2016-01-17

NICE发布最终指南,推荐使用Biomarin罕见药物Vimizim

近日,英国NICE发布最终指南,推荐罕见病——溶酶体贮积症患者使用Biomarin的Vimizim进行治疗。

2015-12-21

拜耳万他维撤出中国,罕见与利润?吃苦的肺动脉高压患者

2015年12月10日,一封由1400余名患者、医生、人大代表、病友组织、社会人士联名签署的公开信,以电子邮件的形式被发送到拜耳医药保健有限公司总部,希望其留下即将退出中国的肺动脉高压药“万他维”。

2015-12-17

约翰霍普金斯学者控诉药企钻罕见药物法案漏洞

许多罕见病药物研发者在获得了罕见病药物认证之后就会迅速扩大这一药物的适应症范围,最终这一药物的受众群体比原本的范围大了许多。这也使得公司在享受了各种优惠后又进一步将药物销售额增长至数亿美元之多。

2015-12-08

【报告】美国马萨诸塞州:罕见药物开发沃土,引领罕见市场新标向

经过多年产业积淀,马萨诸塞州已经成为新一代罕见病药物开发孵化器,《波士顿商业杂志》就马萨诸塞州引领罕见病药物市场大发展现状进行了深入调查。

2015-11-13

梯瓦罕见药物SD-809获得FDA突破性药物认证

最近,梯瓦(Teva)开发的罕见病药物SD-809被FDA授予突破性药物认证,此前这种药物已经被提交FDA用于治疗亨丁顿症,而此次公司希望未来这种药物的治疗范围能够扩大到另一种罕见病迟发性运动障碍症上。

2015-11-13

Shire59亿美元收购Dyax 罕见领域谁能匹敌?

事实上,无论是收购Baxalta还是Dyax,Shire公司的目的并不仅仅是一两种新药,其目光始终放在一个巨大无比的市场——罕见病药物市场。

2015-11-05

Shire罕见领域并购不气馁,欲另寻它路

英国制药公司Shire自今年8月份报价300亿美元收购美国Baxalta失败后,仍然在努力寻求收购Baxalta,并且还在寻找其他孤儿药领域收购对象,坚实壮大公司在孤儿药领域的地位。

2015-10-26

PTC罕见新药再遇滑铁卢 但上市希望仍在

PTC医药公司在其开发的杜氏肌营养不良症药物ataluren在公布了临床三期研究失利后仍有信心获得医药监管部门的上市批准。

2015-10-20