罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临床成功
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于既往未接受补体抑制剂治疗（补体抑制剂初治）非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的III期临床研究达到了主要终点。该研究是一项全球性、多中心、单臂III期研究，在56例aHUS成人患者中开展，评估了静脉输注Ultom
罕见病新药！美国FDA授予强效ATX抑制剂BBT-887治疗特发性肺纤维化（IPF）孤儿药资格
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Bridge Biotherapeutics 是一家临床阶段生物医药技术公司，总部位于韩国城南市，在德州休斯敦设有JLABS@TMC创新中心分部。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予BBT-877治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿
全球首个罕见心肌病药物！辉瑞tafamidis在美国进入优先审查
2019年1月19日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的新药申请（NDA）。基于2种类型的tafamidis（葡甲胺盐和游离酸），辉瑞提交了2份NDA。值得一提的是，tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗效III期研究的药物，ATTR-
罕见病新药！美国FDA授予Albireo新型回肠胆汁转运体抑制剂A4250胆道闭锁孤儿药资格
2019年1月24日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病，目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟，A4250目前已被授予多种
罕见病新药！新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格，治疗短肠综合征（SBS）
2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --Therachon是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法。近日，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予apraglutide治疗的短肠综合征（SBS）的孤儿药资格。在欧盟，欧洲药品管理局（EMA）之前也授予了apraglutide治疗SBS的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而
罕见病新药！小野制药Demser(甲基酪氨酸)获批，改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌
2019年1月18日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，Demser（metyrosine，甲基酪氨酸）250mg胶囊已获日本监管机构批准，该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂，用于嗜铬细胞瘤（PC）患者，改善儿茶酚胺过量分泌状况。嗜铬细胞瘤（PC）是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤，日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌
创新模式，为罕见病支付难点建言献策
元旦将至，四处张灯结彩洋溢着新年的氛围，不少家庭会利用“小长假”筹备一次短途游，而35岁的刘露却不得不利用这难得的假期带着2岁的童童乘坐高铁来到北京复诊。童童在8个月大的时候出现了高烧不退、全身出现红疹子的现象，随后关节开始发炎，几经周转后被诊断为全身型幼年特发性关节炎(sJIA)。这是一种严重影响儿童生长发育，致残致死率都极高的罕见病。刘露感慨:“比起那些‘无药可救’的孩子，我们还是幸运的多。童
罕见病新药！美国FDA批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月以下尿素循环障碍（UCD）婴儿
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于研究、开发和商业化创新药物用于治疗罕见病和风湿性疾病的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。氮是蛋白质代谢所产生的废弃产物，尿素循环可将
罕见病新药！美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查资格
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Edsivo（celiprolol）的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月25日。Edsivo用于治
罕见病新药！欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格
2018年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病，目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟，A4250之前已被授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）