FDA批准Iclusig用于罕见血液病的治疗
2012年12月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Iclusig（ponatinib）用于两种罕见血液骨髓疾病的治疗，包括成人慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。 本品的预期批准日期为2013年3月27日，此次的批准比官方截止日期提前了3个月。基于本品的优先审查权，FDA加快了原本需要6个月的审查期。
2012-12-25
GSK2300万美元支持罕见病研究
2013年6月23日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头GSK医药公司再次投入1750万欧元（约合2300万美元）来专注于欧洲罕见病药物研发公司的建立。GSK目前已经在该领域和Prosensa公司合作研究开发杜氏肌营养不良的治疗方法。早在今年四月份， GSK公司就宣布和Avalon风投公司联合出资约5亿美元支持10家新型医药公司的建立。
2013-06-24
BioMarin罕见病新药通过FDA专家评审
2013-11-21
Alexion召回更多罕见病药物Soliris
2013-11-14
罕见病药物研发者Ultragenyx进行总额8600万美元IPO
2013-11-19
BioMarin公司罕见病新药在FDA审核中无明显优势
2013-11-19
709个县将重性精神病纳入新农合保障范围
12月8日，从卫生部获悉，全国截至9月底，已经有709个县（市、区）将重性精神病纳入新农合重大疾病医疗保障试点范围，14020名重性精神病人享受到补偿政策，实际医疗费用报销水平达到60%。 2011年7月，卫生部举行推进农村居民重大疾病医疗保障试点工作会议。
2011-12-09
NEJM：治理罕见类型白血病获得突破
2014-01-19