第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行，为罕见病产业上下游提供交流平台，助力健康中国！
3月18日，第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开，专家学者共聚一堂，为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策，共谋进步
盘点网传热门新冠变异株：如何才能从变异株的围攻中“全身而退”？
新冠疫情三年以来，新冠病毒的变异能力大家有目共睹，似乎每隔几天网上就会传出新变异株的消息，仿佛“随时随地发现新变异”。
因罕而聚，罕而不孤|大咖齐聚，共同倡导关爱罕见病群体，助力健康中国！
罕见病一直以来都是医学上的痛点和难题。自2018年我国宣布将121种疾病纳入《第一批罕见病目录》以来，社会各界对罕见病的关注度不断上升，罕见病诊疗工作取得了长足进展。
《新药、新洞见》系列报告：首篇聚焦罕见病药物开发成功四大策略
《推进罕见病药物开发》报告使生物制药行业能够更好地应对与药物开发相关的挑战，同时保持对罕见病患者需求的敏锐和一致的关注。
盛会来袭|聚焦罕见病，大咖云集，干货满满，3月18日，与您相约广州！
罕见病一直以来都是医学上的痛点和难题。自2018年我国宣布将121种疾病纳入《第一批罕见病目录》以来，社会各界对罕见病的关注度不断上升，罕见病诊疗工作取得了长足进展。
新冠口服药莫努匹韦，似乎正在加速新冠病毒变异，或加剧大流行
剑桥大学临床微生物学家 Ravindra Gupta 认为，这些研究还不能证明Molnupiravir是导致危险的SARS-CoV-2新突变株出现的原因，但《柳叶刀》发表的这项临床研究论文表明
罕见病领域创新药物「拉那利尤单抗」正式列入2022国家医保目录
这是继2021年HAE应急治疗用药醋酸艾替班特注射液纳入医保后，又一款HAE全球创新治疗用药被纳入医保，将极大提高拉那利尤单抗注射液的可及性，使中国HAE患者从规范化治疗中获益。
NEJM：世界首例，在子宫内成功治疗未出生婴儿的罕见遗传病
目前还不清楚艾拉和其他接种这种治疗的患儿的长期情况如何，Jennifer Cohen 表示，她对此持“谨慎乐观”的态度，他希望在患者的一生中保持谨慎和监测，患者前五年的表现得情况非常关键。
Nature：发现与未定潜能克隆造血相关的新的基因组变异
在一项新的研究中，来自再生元制药公司的研究人员发现了与未定潜能克隆造血有关的新基因组变异。相关研究结果发表在2022年12月8日的Nature期刊上。
中国科学家开发能针对所有新冠变异株的双特异性抗体，预防治疗两手抓
遗憾的是这项研究未能针对近期流行的XBB和BQ变异株进行测试。不过掌握了快速筛选的方法，相信未来科学家也能够针对新生变异尽快拿出有效的解决方案。