【盘点】Science长文探讨CRISPR在基因治疗中的前景与风险
上周科学家们聚集在美国华盛顿召开了基因编辑年度会议，基因编辑领域目前进展火热，在一些小型的临床试验中大放异彩，展现出非常好的应用前景。
基因治疗抗衰老首获成功：减轻肌肉质量及干细胞损耗
据悉，美国拜维亚(Bioviva)公司的首席执行官伊丽莎白？帕里什将成为人类历史上第一个成功逆转自然衰老过程的人——而这一切，归功于于她的公司推出的实验性的基因治疗。帕里什的基因治疗实验开始于2015年。基因治疗
疯狂的年代：基因治疗让她年轻20岁
对于大多数人来讲，「生老病死」是人之常情。但是，有一位45岁的女企业家，她想成为「老病死」的例外。作为拒绝接受衰老的生物黑客运动重要人物之一，Elizabeth Parrish身先士卒，拿自己做抗衰老的DIY临床试验。4月2
Science子刊：基因治疗使小鼠恢复听力，遗传性耳聋有望治愈
波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力，其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上，这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。波士顿儿童医
邦耀生物基因编辑实验室在基因治疗血友病领域获得突破
2016年3月10日，华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家、上海市调控生物学重点实验室刘明耀教授和李大力教授课题组在国际著名学术期刊《EMBO molecular Medicine》杂志上发表了题为“CRISPR/Cas9-mediat
Sci Transl Med：迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示，用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成，它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法，但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了，人们现在正在研究数种治疗方法，特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。
AJP:祖细胞发生基因突变诱发乳腺癌 为诊断治疗提供新靶点
最近，来自美国奥古斯塔大学佐治亚医学院病理系的研究人员发现GT198基因突变或可成为乳腺癌早期诊断和治疗的新靶向目标。
基因治疗：美国国家转化科学推动中心的“新宠”
2012年12月在美国国立卫生研究院（NIH）成立了国家转化科学推动中心（NCATS）。它的使命是促进科学发现从实验室到临床使用的转化，相比在NIH的其它机构或中心不同的是，NCATS不太关注某一特定疾病或特定器官系统研究
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。他主要是针对啮齿类动物进行实验研究，该工作虽然给我们提供了新技术的希望，但也存在意想不到的障碍。