Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
徐医附院与上海隆耀生物合作，首例多靶点、多类型CAR-T细胞序贯治疗晚期恶性淋巴瘤获得成功
日前，徐医附院血液科在学科带头人徐开林教授的带领和指导下，由曹江博士等与江苏省肿瘤生物治疗协同创新中心（江苏省肿瘤生物治疗研究所）、徐医附院影像科、上海交通大学、德克萨斯大学西南医学中心、上海隆耀生物
MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性
中国科学家研究发现肿瘤恶病质的潜在基因治疗方法
12月5日，国际学术期刊Molecular Therapy发表了我所丁秋蓉研究组的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myostatin In Vivo”。该研究针对肿瘤病人中存在的严重肌肉
Human Gene Therapy:深圳先进院陈志英研究组发表非病毒基因载体技术治疗B细胞淋巴瘤研究进展
近日，国际知名杂志《Human Gene Therapy》上发表在线了中国科学院深圳先进技术研究院陈志英研究团队题为“Treatment of human B-cell lymphomas using minicircle DNA vector expressing anti-CD3/CD20 in a mouse model”的研究文章。
英国国立健康与临床优化研究所（NICE）批准默沙东Keytruda用于非小细胞肺癌二线治疗
近日，默沙东肿瘤管线在英国监管方面收获利好消息，英国医保部门NICE发布指南，批准将默沙东的PD-1单抗Keytruda用于非小细胞肺癌（NSCLC）的二线治疗，大大提升了患者的可支付性。
nivolumab单药治疗和nivolumab与ipilimumab联合治疗在复发性小细胞肺癌中达到出色的缓解率和生存率
百时美施贵宝公司（纽约证交所代码： BMY）今日发布了一项名为CheckMate-032的I/II期开放标签临床研究中Nivolumab单药治疗 [剂量3mg/kg，每2周一次（受试者人数=98例）]和Nivolumab与Ipilimumab联合治疗[Nivolumab剂
基因治疗展现治疗罕见致命疾病的新希望
来自美国国立卫生研究院的研究人员首次在小鼠模型上证明基因疗法可能是对单个错误基因进行更正治疗尼曼匹克病的最佳方法。通过基因疗法将具有功能的NPC1基因拷贝插入到患病小鼠体内，随后小鼠患病症状得到减轻。
Cancer Cell:打断白血病细胞与微环境联系 治疗抗体显神奇疗效
急性髓系白血病（AML）是一种易发生药物抵抗和复发的侵袭性癌症。在美国加州大学圣地亚哥分校医学院和莫里斯癌症中心的研究人员进行的一项新研究中，他们发现一种细胞表面分子能够促进急性髓系白血病生长。
世界最小人造病毒结构将有助于基因治疗
英国研究人员最新合成出一种人造病毒结构，直径远远小于现有的人造病毒及天然病毒，有望在基因治疗领域发挥实用价值。英国国家物理实验室等机构研究人员在最新一期《美国化学学会杂志》上报告说，这项研究的主要特点