辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Contro
专访 | PNAS主编Inder Verma教授谈基因治疗
小编推荐：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会主要从事基因疗法、肿瘤遗传学和炎症研究的Inder Verma教授，是该领域世界主要权威专家之一，他就职于美国Salk研究所，同时还是PNAS的主编。近期，生物探索对Inder Verma教授进行了一次专访。2017年12月4日到8日由冷泉港亚洲举办的LiverBiology, Diseases & Cancer学术会议在苏州举办。Inder
基因治疗的国内外研究进展。
导读：基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分
合作+共享，使患者收益——2018基因编辑与基因治疗国际研讨会
以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等；其次，基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之一；第三，基因编辑技
J Leukocyte Biol：单核细胞表面分子与助于多种疾病的治疗
2017年11月7日/生物谷BIOON/---最近发表在《Journal of Leukocyte Biology》杂志上的一篇文章首次发现：单核细胞（即一类特殊的白细胞亚群）能够在细胞表面表达CXCR7受体蛋白。这一受体或许是治疗与多种疾病相关的大脑炎症反应（例如多发性硬化、帕金森以及艾滋病等等）的治疗靶点。“由于单核细胞是唯一的能够受到大脑CXCL12刺激而表达CXCR7蛋白的白细胞亚群，因此
全国肝病和艾滋病临床免疫与细胞治疗研讨会在京隆重开幕！
2017年11月3日 讯 /生物谷BIOON/--2017年11月4日，由中国免疫学会感染免疫分会、中华医学会感染病分会、全军传染病专业委员会、中国研究型医院学会感染病学专业委员会、中源协和主办，中国人民解放军第三〇二医院和生物谷联合主办的“全国肝病和艾滋病临床免疫与细胞治疗研讨会”在北京大成路9号隆重开幕，现场座无虚席。来自科研及医疗领域的科学家及医生学者们共聚一堂，探讨肝病、艾滋
美国弗吉尼亚大学首次开展青少年癌症基因治疗
图片来自：yourgenome.org2017年9月28日/生物谷BIOON/--- 弗吉尼亚大学医学院（ UVA ）已经开始为青少年急性淋巴细胞白血病，实施基于基因工程改造的T细胞免疫治疗。 I / II期的青少年急性淋巴细胞白血病试验，正在评估该方法对儿科患者的安全性和有效性。该项临床试验将考察总体缓解率、12个月后缓解期和整体生存期等因素。参与者必须介于2岁和21岁之间，并且要求患者已经复发
从免疫细胞治疗的角度探究肝病与艾滋的治愈问题
肝病和艾滋病是严重危害给我国社会造成了严重的影响。我们在多方面都取得了巨大的成就，但距离疾病的治愈还有不小的差距。 我国是肝病大国，以病毒性肝病为主，病毒性肝炎又以乙型肝炎为主。乙型肝炎的三驾马车：病毒感染肝脏细胞；激活机体的免疫应答；免疫应答清除肝脏中和游离的病毒。如果免疫应答清除不了病毒，肝炎就会发展成为肝硬化、肝衰竭，甚至终末期肝病。HIV是医学界的恶梦，自病情扩大几十年以来，都还
基因治疗领域研究进展一览
2017年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是基因影响疾病的发生以及对应的治疗手段相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. "电子基因疗法"治疗心脏病最近，科学家们开发出了一种新型的"电子基因"疗法，有望为心脏疾病提供革命性的治疗方案。心脏病是欧洲范围内致死率最高的疾病。仅仅2013年就有190万人因心血管疾病死亡，占据当年死亡总人数的37.5%。存在较高心脏节
全国肝病和艾滋病临床免疫与细胞治疗研讨会
肝病和艾滋病是严重危害给我国社会造成了严重的影响。我们在多方面都取得了巨大的成就，但距离疾病的治愈还有不小的差距。为此，生物谷举办“全国肝病和艾滋病临床免疫与细胞治疗研讨会”，我国著名的细胞治疗专家、国家卫计委和食药总局相关部门负责领导前来参加会议，以求互相借鉴推动我国免疫细胞治疗的的临床研究和应用。一、嘉宾二、会议议题会议议题疑难肝病专题 - 肝病免疫学研究进展 - 干细胞治疗疑难肝病的临床研究