研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
药企纷纷介入基因治疗 风险不可小视
基因治疗领域的创新公司一个个被收，原因可能不像看上去那样简单。新年伊始，基因治疗领域交易频频，让人目不暇接。新基公司（Celgene）“放血”，90亿美元收购巨诺，从此，这个血液肿瘤治疗领域的巨头也有了基因治疗新药，JCR17.去年，先有吉利德大手笔，119亿美元收了风筝（Kite Pharma），让这个以肝炎病毒治疗为主的药企也一夜转身，成为基因治疗领域的领先者。一个个药企纷纷跳入基
基因治疗领域优质企业盘点（国内篇）
我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目前的130余家。笔者分析认为，近年来国内布局基因治疗领域的企业稳步增长，可归因为3点：1、近年，
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会官网入口：http://www.bioon.com/index_forword.asp?id=9633 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、
第二届赛多利斯研究交流论坛——再生医学与细胞治疗
· 2018年3月20-21日，为学术和行业专家量身定制· 学术专家与行业精英的倾情分享· 诺贝尔获得主Stefan W. Hell博士的精彩讲座· “The Sartorius & Science Prize for Regenerative Medicine & Cell Therapy”获奖作品分享为了促进学术和业界关于再生医学和细胞治
下一个大事件：正在成熟的基因治疗
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。不久的将来，更多的基因治疗方法将从实验室走向临床，掀起一场新的医学革命，这两天在如火如荼的JP 摩根
美国基因治疗公司Cancer Genetics采用RNAscope技术发现淋巴瘤PD-L1表达及其免疫应答的精细模式
——原文来自ACD官微授权 听说了一个重大新闻：美国基因治疗公司Cancer Genetics采用RNAscope技术发现淋巴瘤PD-L1表达及其免疫应答的精细模式，该研究发表于第59届美国血液学会（ASH）年会。我们一起去看看吧！ Cancer Genetics advances understanding of immun
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Contro
专访 | PNAS主编Inder Verma教授谈基因治疗
小编推荐：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会主要从事基因疗法、肿瘤遗传学和炎症研究的Inder Verma教授，是该领域世界主要权威专家之一，他就职于美国Salk研究所，同时还是PNAS的主编。近期，生物探索对Inder Verma教授进行了一次专访。2017年12月4日到8日由冷泉港亚洲举办的LiverBiology, Diseases & Cancer学术会议在苏州举办。Inder
基因治疗的国内外研究进展。
导读：基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分