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Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE

该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。

2025-03-30

科学家首次发现,癌细胞会用线粒体拉拢成纤维细胞,使其促癌

研究发现,癌细胞可以通过隧道纳米管(TNT)将自身的线粒体输送到成纤维细胞内部,借助这些线粒体的能量,将成纤维细胞重编程为CAF,进而促进肿瘤的生长。

2025-09-14

Nature Biotechnology:周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器,单次给药即可高效、长效降血脂

该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化,开发出效率显著提升的新型编辑器。

2025-10-03

CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题!Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式

研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变,生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能,为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。

2025-10-31

Science:我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因

研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统,证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。

2025-10-27

Nat Genet:5000+基因变异竟是免疫疾病推手,新工具破解基因调控盲区

来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们进行了一项开创性的研究,揭示了mRNA稳定性在基因变异和疾病风险之间扮演的关键角色,为理解基因如何影响健康开辟了新的视角。

2025-09-08

Nature:线粒体的"能量之门"被破解!研究人员首次看清代谢引擎的分子开关

这项研究最深刻的启示,在于揭示了生物分子机器的动态本质。MPC的三个构象状态如同精心编排的舞蹈动作:膜间隙侧的"门户开启"、运输通道的"暂时封闭"、基质侧的"货物卸载"。

2025-03-22

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31