NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官，且对基底和分泌细胞具有高嗜性，为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13
8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体，用于研究大脑疾病
快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合，具有前所未有的标记强度和特异性，为在多种哺乳动物模型生物中，甚至可能在人类中，实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。
2025-05-27
Nature：线粒体的"能量之门"被破解！研究人员首次看清代谢引擎的分子开关
这项研究最深刻的启示，在于揭示了生物分子机器的动态本质。MPC的三个构象状态如同精心编排的舞蹈动作：膜间隙侧的"门户开启"、运输通道的"暂时封闭"、基质侧的"货物卸载"。
2025-03-22
Science：逆转线粒体损伤或有助于治愈2型糖尿病
最近，密歇根大学的一组研究人员在小鼠身上进行了一项新研究，揭示了功能失调的线粒体是如何触发一种反应，影响β细胞的成熟和功能的。
2025-02-13
施雪涛团队开发线粒体靶向的压电纳米系统，治疗勃起功能障碍
这项研究结果为糖尿病相关勃起功能障碍提供了一种新型治疗策略，并通过功能化纳米颗粒调节线粒体自噬，为糖尿病并发症的治疗提供了治疗新靶点。
2024-12-28
Nature：冯亮团队解析人源线粒体丙酮酸转运蛋白的结构及其小分子抑制机制
该研究利用冷冻电镜技术解析了人源线粒体丙酮酸转运蛋白（MPC）的多种构象状态，并揭示了其底物结合和小分子抑制机制。这一成果为深入理解 MPC 功能机制和设计靶向药物奠定了分子基础。
2025-03-09
Cell：利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA
研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台，即FAST-PLV。该平台可避开肝脏，使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。
2024-10-28