Cell：一个人仅从母亲继承了3个单位的线粒体DNA？揭开人类线粒体DNA突变的突变率、性质与传递
该突变在2548个母系系谱中发生了15次，但由于其会对携带者的健康产生严重影响，因此该突变通常会在几代后消失。
2024-06-10
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
为什么父亲的线粒体不能遗传给后代
该文章以充分详实的证据表明：如果不及时清除胚胎中的父系线粒体，成年后的动物会表现出多种功能缺陷和行为异常，不利于动物个体的生存和种群的繁衍，从而论证了父系线粒体在胚胎发育早期被完全清除掉的必要性。
2024-10-10
靶向线粒体，治疗肥胖及相关代谢疾病，OrsoBio公司再获6700万美元融资
肥胖如今已成为一种流行病，影响着全世界超过10亿人，并导致一系列不良健康结局，包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH），甚至是癌症。
2024-09-11
Mol Cell：OPA1协调线粒体ROS和整合应激反应调控细胞铁死亡
在本研究中，作者探究了线粒体蛋白OPA1在调控铁死亡中的作用，研究发现OPA1能通过调节线粒体ROS和整合应激反应来调控细胞对铁死亡的敏感性。
2024-10-10
Cell Metab：mtDNA原核类6mA修饰调控线粒体功能和线虫寿命
作者通过多种技术手段鉴定到6mA修饰在真核生物线粒体mtDNA中的存在，并且筛选到关键的甲基化和去甲基化酶，6mA修饰调控mtDNA的复制和转录以及突变的跨带传递，最终影响线粒体功能和生物体寿命。
2024-09-19
J Nanobiotechnology：超声响应纳米载体siRNA和Fe3O4增强非小细胞肺癌免疫治疗
研究结果表明：该传递系统能有效地将m2样巨噬细胞转化为M1，增强其吞噬能力，促进抗原提呈，进而诱导t细胞活化，同时抑制免疫抑制细胞在NSCLC中的浸润，对抑制细胞的侵袭和迁移起着至关重要的作用。
2024-10-31