美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法，旨在补偿导致疾病的ABCD1突变，增加ABCD1表达，并降低AMN患者体内超长链脂肪酸（VLCFA）水平。
拜耳XIa因子抑制剂的卒中临床项目获得美国 FDA 快速通道认证
2022年2月10日，拜耳宣布美国食品药品管理局（FDA）已经授予其在研药物asundexian （BAY2433334）快速通道认证，该药是非心源性缺血性卒中患者二级预防的潜在治疗方法。
美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
Nature Comminications ：施进军团队通过mRNA纳米颗粒恢复p53功能，增强癌症免疫治疗
自1979年被发现以来，p53基因一直是肿瘤学研究的焦点之一。在Pubmed数据库中用p53为关键词搜索，可以找到超过十万篇文献。在 Nature 杂志2017年的一项统计中，p53基因以绝对优势位列过去几十年最热门研究基因榜第一名。在多种肿瘤中，p53是一个拥有广泛而强大功能的抑癌基因，超过一半的肿瘤患者携带了p53基因突变。p53
Nature Methods:科学家用DNA制成可监测蛋白质运动的纳米天线
近期，加拿大科学家利用DNA制成了一种纳米天线，能够近距离监测蛋白质的运动，进而了解其功能。相关结果发表在《Nature Methods》期刊，标题为“Monitoring protein conformational changes using fluorescent nanoantennas”研究人员通过短DNA片段合成了荧光纳米
蛋白纳米笼人工设计研究中取得进展
近期，中国科学院武汉病毒研究所与合作单位从头设计构建了一种氧气通透性可调控的人工蛋白纳米笼（protein nanocage，PNC）结构。PNC广泛存在于生物界，是由蛋白质亚单位通过精确有序自组装形成的笼形功能纳米结构，类型多样（如病毒衣壳、细菌微区室、铁蛋白超家族），是蛋白、核酸、矿物质等生物活性分子储存、递送与代谢调节的关键载体，还能为细胞内特异性高效
美国FDA授予拜耳口服FXIa抑制剂asundexian快速通道资格!
通过特异性靶向参与病理性血栓形成的蛋白质，但保持参与生理性血管愈合的通路完整，FXIa抑制剂可以在不相应增加出血风险的情况下预防卒中和心肌梗塞（MI）等事件。
Nat Comun：递送细菌的钠离子通道基因可让活小鼠的心肌细胞电激活
在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员首次展示了一种可以帮助活小鼠的心肌细胞电激活的基因疗法。该方法的特点是采用编码钠离子通道的工程化细菌基因。这一发现有可能导致治疗一系列电性心脏病的方法。