Transl Psychiatry：鉴定出精神分裂症中脑细胞功能障碍
美国斯克利普斯研究所的科学家们已经发现，在精神分裂症患者的某些脑细胞中DNA处于紧紧缠绕中。此发现表明，已发展的其他疾病的药物最终可能提供作为一种治疗精神分裂症及老年人相关疾病的希望。
英研发新药可抑制脑细胞死亡 或有助痴呆症治疗
英国研究人员通过动物实验发现，一种新研发口服药可阻止神经退行性疾病引发的脑功能损伤，这为阿尔茨海默氏症（早老性痴呆）等疾病的治疗带来新希望。 英国莱斯特大学等机构研究人员9日在《科学转化医学》杂志上报告说，阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等神经退行性疾病的基本原理一致，都是有害的“畸形”蛋白质在大脑中不断堆积，导致其周边神经细胞死亡，最终造成脑功能损伤。
Mol Psychiatr：细胞自噬在精神分裂症中发挥关键性作用
修复蛋白被激活帮助肌肉萎缩症患者生成肌肉细胞
当肌肉细胞膜遭到破坏，修复蛋白质dysferlin就会被激活并且重新生成肌肉细胞膜。如果这种修复蛋白质由于基因突变被改变，那么人体自身的“质量控制”系统(即蛋白酶体)就认为该蛋白质是缺陷的继而消除它。如果没有dysferlin蛋白，那么受伤的肌肉细胞膜就不能被修复，从而导致骨骼肌细胞逐渐损失最终致使肌肉萎缩。看来，人体自身的“质量控制体系"会中和突变蛋白质dysferlin，即使这种突变体并不会
Immunity：研究者揭示X连锁的淋巴细胞异常增生症相关的分子机制
近日，来自加拿大的研究者通过研究揭示了和人类免疫系统疾病-X连锁的淋巴细胞异常增生症（XLP disease）相关的分子机制，相关研究成果刊登在近日的国际杂志Immunity上。研究者Veillette表示，他们研究发现SAP分子在多种类型的免疫细胞中扮演着重要的角色，而且，他们试图去理解为什么SAP是自然杀伤细胞的重要组分，自然杀伤细胞可以有效清除异常的血细胞。
SCTM：干细胞研究新进展有望治疗共济失调性毛细血管扩张症
来自澳大利亚生物工程与纳米技术研究所(Australian Institute for Bioengineering and Nanotechnology, AIBN)的研究人员在理解和治疗一种被称作共济失调性毛细血管扩张症(ataxia-telangiectasia, AT)的退化性疾病的目标上更接近一步。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症疾病控制
诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症（PV）患者疾病控制，如果获批，该药将成为用于PV治疗的首个JAK1/2抑制剂。
Stem Cell Reports ：多发性硬化症的新福音——胚胎干细胞
近日，科学家发现了多发性硬化症（MS）的一种很有前途的新疗法，利用人类胚胎干细胞治疗多发性硬化症（MS）。研究人员表明，胚胎干细胞(hESC) 来源的间充质干细胞(hES-MSC)治疗能显著降低动物模型MS疾病的严重程度，与人骨髓间充质干细胞(BM-MSC)治疗相比能提供更好的治疗效果。
PNAS：人诱导性多功能干细胞揭示一种马凡综合症病因
ELISA检测表明与正常人iPSCs相比，马凡综合症病人来源的iPSCs中TGF-β信号传导活性增强 美国斯坦福大学医学院研究人员证实被视为人胚胎干细胞(embryonic stem cells, ESCs)替代选择的诱导性多功能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)能够像ESCs一样真实反映基因疾病---比如马凡综合症(Marfan syndrom