Nature：新研究在鉴定炎症性肠病遗传病因上取得重大突破
图片来自Wikipedia/CC BY-SA 3.02017年7月3日/生物谷BIOON/---科学家们已接近于从炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）的600多个潜在致病基因中筛选出导致这种疾病的特定基因。在一项新的研究中，来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所、美国布罗德研究所和比利时列日大学等研究机构的研究人员紧密合作构建出一种高分辨率图谱来研究哪些基因变异体
在研双特异性抗体今日获FDA突破性疗法认定
今天，转移性神经母细胞瘤在研新药burtomab已获得美国FDA颁发的突破性疗法认定（BTD），用于治疗具有中枢神经系统或脑脊液转移的复发性或难治性神经母细胞瘤的儿科患者。Burtomab由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，MSK）发现，并授权于YmAbs Therapeutics公司。MSK的Nai-Kong Cheung博士
Omeros肾病药物OMS721获美FDA突破性疗法指定
6月13日，Omeros公司表示，用于IgA（免疫球蛋白A）肾病治疗的OMS721获得美国FDA突破性疗法认定。其中，OMS721是一款靶向于甘露糖结合凝集素相关的丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)的人源单克隆抗体，是该免疫系统凝集素通路的关键调节因子。该项突破性疗法的授予是基于Omeros公司用于评估OMS721用于IgA肾病及其他肾疾病的临床2期研究数据，该项研究结果发表在第54届欧洲肾脏病协会
肝病创新基因疗法获FDA突破性疗法认定
领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日宣布，其在研新药givosiran获得了FDA颁发的突破性疗法认定。Givosiran是一种针对氨基乙酰丙酸合酶1（aminolevulinic acid synthase 1，ALAS1）的RNAi疗法，用于预防急性肝卟啉症（AHP）。急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊
Cell：突破性成果！科学家发现能有效抵御耐药性细菌感染的新型抗生素—pseudouridimycin
2017年6月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国罗格斯大学等机构的研究人员通过研究发现了一种能够有效抵御耐药性细菌的新型抗生素—pseudouridimycin，这种抗生素由来自土壤样本中的微生物所产生，通过在测试管中进行试验，这种新型抗生素能够杀灭一系列药物敏感性和耐受性的细菌。图片来源：David Degen and Richard
突破性新发现：导致2型糖尿病的罪魁祸首究竟是“谁”？
目前正在提出一种关于2型糖尿病胰岛素产生减少的机制的新发现。在“自然传播”的一篇文章中，Sahlgrenska学院的研究人员描述了胰岛素生成细胞如何在其发育中退化，变得不成熟，并且不能正常工作。这一发现为新的临床治疗打开了大门。“如果您能够影响细胞水平的物质并恢复身体自身的快速调节，您可以更准确地调整血糖，与注射胰岛素的效果一样，”担任生理学以及哥伦布大学Wallenberg分子与转化医学中心神经
白血病新药获FDA突破性疗法认定
GlycoMimetics公司近日宣布，美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。GMI-1271为E-selectin拮抗剂，目前处于2期临床试验阶段。之前，GMI-1271也被FDA授予了的孤儿药资格和快速通道资格。▲GlycoMimetics公司产品线（图片来源：GlycoMimetics官网）在AML患者的骨髓中
Science子刊：突破性成果！科学家开发出能有效治疗多种癌症的新型组合性疗法
2017年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心的研究人员通过研究开发出了一种新型疗法，这种疗法能够有效治疗因RAS基因突变诱发的疗法耐药性癌症，RAS基因突变在很多癌症中都存在；研究者表示，这项临床前研究结合了能够将靶向作用PARP及MEK（丝裂原活化蛋白激酶）的抑制剂疗法。相关研究刊登于国际杂志Science Translational Medic
FDA着力关注，新式抗菌药获突破性疗法认定
近日， Synthetic Biologics公司宣布，美国FDA已经为其在研新药SYN-004（ribaxamase）颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌（Clostridium difficile）感染。 SYN-004（ribaxamase）是该公司开发的同类首个（first-in-class）旨在保护肠道微生物群体免受某些由静脉注射的β-内酰胺抗生素破坏的口服型酶剂。在美国，艰难梭菌感染
抗癌新药喜获FDA突破性疗法认定，可治疗多种实体瘤
致力于肿瘤精准药物开发的生物技术公司Ignyta近日宣布，FDA授予其新药entrectinib突破性疗法认定，治疗NTRK基因融合阳性，局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，这些患者在接受现有疗法后疾病仍进展，或者没有标准疗法。Entrectinib是一种新型的具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI），靶向含有N