全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
系统性肥大细胞增多症(SM)首个精准疗法！美国FDA批准KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)，基石药业引进中国!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)在美国和欧盟即将获批!
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
滤泡性淋巴瘤(FL)首个CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta显示持久生存益处：随访18个月，总缓解率94%!
Yescarta是一款CD19 CAR-T细胞疗法，在中国由复星凯特开发，已进入优先审查程序。
Nature子刊再发癌症疗法新突破！成功率从20％提高到75％？
2021年5月20日，贝壳找房发布讣告，其公司创始人兼董事长左晖因病意外恶化于2021年5月20日去世。据内部消息，左晖死因为肺癌。源自百度新闻头条咨讯，5月20日贝壳董事长因肺癌去世作为人类疾病史上最大的梦魇之一，癌症因其复杂性和难治愈性向来被称为“万病之王”。不论贫穷富有，在其夺取人类生命时皆一视同仁。近年来，为了攻克癌症在人类健康领域所造成的影响，众多
2021ASCO：新型组合性免疫疗法或有望治疗黑色素瘤及其它人类癌症！
2021年6月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，来自澳大利亚悉尼大学的研究人员将会公布其RELATIVITY-047试验研究结果，该临床试验中，研究人员发现，一种新型的免疫检查点抑制剂或能有效帮助挽救恶性黑色素瘤患者的生命，这一突破性研究或有望扩展到其它癌症类型的研究中去。Relatlimab是首个能靶
Nat Commun：基因组研究或能揭示潜在的组合性疗法或能有效治疗三阴性乳腺癌
2021年6月9日 讯 /生物谷BIOON/ --乳腺癌是全球女性因癌症死亡的主要原因，每天全球都有大约1700人因该病而死亡；尽管绝大多数乳腺癌都是可以治疗的，但最具侵袭性的乳腺癌亚型—三阴性乳腺癌（TNBC）具有较高的复发率、转移潜力大，且往往会对常规疗法产生一定的耐受性，从而导致患者预后和生存质量较差。近日，一篇发表在国际杂志Nature Commun
重大突破！新型疗法让慢性自发性荨麻疹控制不再难！
春末夏初，荨麻疹患者又开始陷入无尽的痛苦中，瘙痒难忍，皮肤呈现出鲜红色或苍白色风团，部分患者可伴有恶心、呕吐、头痛、头胀、腹痛，严重者甚至出现胸闷、面色苍白、心率加速、血压下降以及呼吸短促等全身症状。
新型口服疗法获FDA突破性疗法认定，治疗1型糖尿病
vTv Therapeutics 宣布，其在研新型每日口服1次葡萄糖激酶激活剂TTP399已获得FDA授予的突破性疗法认定，作为胰岛素辅助疗法，用于1型糖尿病的治疗。 1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，当人体免疫系统攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞时，患者的胰腺停止分泌胰岛素，从而导致血糖升高。虽然该疾病原因尚未完全阐明，但科学家认为遗传因素和环境因素均与其