帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
强生BCMA/CD3双抗获FDA突破性疗法认定
6月1日，强生旗下公司杨森宣布，美国FDA授予BCMA/CD3双特异性抗体teclistamab治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的突破性疗法认定（BDT）。这是杨森肿瘤治疗领域的第11个BTD认定。今年早些时候teclistamab获得欧洲药品管理局(EMA)授予的PRIME(优先药品)指定。BCMA是肿瘤坏死因子受体（TNF）超家族成员，在MM
双抗ADC、突破性疗法：非天然氨基酸抗体偶联技术解析
近日，CDE网站公示，拟将浙江医药和浙江新码联合开发的抗体偶联药物ARX788纳入突破性治疗药物。今年1月，FDA就曾授予ARX788治疗HER2+转移性乳腺癌快速通道资格；Sutro开发的代表性双靶点（EGFR/MUC1）特异性抗体偶联药物M1231也公示了临床信息。ARX788和M1231都是采用非天然氨基酸（non-natura
特瑞普利单抗一线治疗复发/转移性鼻咽癌研究取得突破性进展，有望改写国际新标准！
2021年6月7日，2021年ASCO（美国临床肿瘤学会）年会以全体大会“重磅研究摘要”（LBA，Late-breaking Abstract）形式，发布了一项君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合化疗一线治疗复发/转移性鼻咽癌研究（JUPITER-02研究）最新成果。这是自ASCO年会有线上官方记录以来，首个入选全体大会的中国本土创新药物研究。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)在美国和欧盟即将获批!
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)突破性疗法！VS-6766与defactinib组合：总缓解率52%，无论KRAS状态如何!
VS-6766是一款RAF/MEK抑制剂，defactinib是一款FAK抑制剂。
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水平!
Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）的功能，这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
新型口服疗法获FDA突破性疗法认定，治疗1型糖尿病
vTv Therapeutics 宣布，其在研新型每日口服1次葡萄糖激酶激活剂TTP399已获得FDA授予的突破性疗法认定，作为胰岛素辅助疗法，用于1型糖尿病的治疗。 1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，当人体免疫系统攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞时，患者的胰腺停止分泌胰岛素，从而导致血糖升高。虽然该疾病原因尚未完全阐明，但科学家认为遗传因素和环境因素均与其
科学致胜，辉瑞突破性创新产品再度亮相药械展
4月13日，由海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）管理局主办的第二期健康海南-乐城行暨“永不落幕”国际药械展在博鳌如期举行。作为参与第一期药械展的重点厂商，辉瑞不仅再度携五大领域多种治疗方案亮相，向与会者展示了辉瑞已上市及在研的创新产品，同时荣获了乐城先行区管理局颁发的“最佳合作伙伴奖”。