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里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

Nature:魏文胜团队开发新一代线粒体碱基编辑器,建立线粒体疾病的精准动物模型

该研究报道了通过优化后的 mitoBE 实现高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型的成果。

2025-01-25

Cell子刊:魏文胜团队利用碱基编辑器筛选绘制DNA损伤应答功能元件图谱

该研究通过碱基编辑器筛选,绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

Cell:pH依赖性转录凝聚体炎症反应的调节

这些发现表明,pH 不仅是炎症的结果,也可作为“信号开关”主动调控炎症反应过程,揭示了细胞如何通过内部生化状态反馈控制免疫激活的过程。

2025-07-21

研究揭示多巴胺Tau蛋白的保护性修饰

该工作基于定量化学蛋白质组学平台大规模鉴定和定量小鼠脑蛋白质组中的Dopamination位点,证明了Tau蛋白高保守半胱氨酸上存在内源性Dopamination。

2025-03-11

J Gen Physiol:蛋白cMyBP-C维持心脏健康至关重要

这项研究证明了在靶向治疗中聚焦于cMyBP-C的潜在益处,这可能改善心脏病患者的生活质量。

2025-07-24

Nat Cancer:新型人工智能模型有望实现170多种癌症的检测

crossNN框架的开发为跨平台DNA甲基化数据的肿瘤分类提供了一种新的解决方案,该模型的简单性和可解释性使其在临床应用中具有巨大潜力。

2025-06-12

Science:在生命早期,Thetis 细胞赋予了食物抗原的耐受性

这项研究不仅强调了过敏学界对早期引入过敏原的益处的共识,而且还解释了为什么当相同的抗原通过皮肤等其他途径传递时,我们看不到类似的耐受性。

2025-05-26