中国科学家发现胞嘧啶单碱基编辑器存在全基因组范围的脱靶效应
人类的遗传疾病与农作物农艺性状改变通常是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。单碱基基因编辑技术为定向编辑基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具。中科院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞团队在水稻中对两种胞嘧啶编辑器(CBE) BE3和HF1-BE3， 以及一种腺嘌呤编辑器(ABE)的特异性进行了全基因组水平评估，首次在体内利用全基因组测序技术全面分析和比较了单碱基编辑系统在基因组
Science：我国李亦学课题组和杨辉课题组揭示胞嘧啶碱基编辑器诱导大量的单位点脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑在治疗由致命性突变引起的遗传疾病上有很大的潜力。对基因组编辑的脱靶效应进行全面分析是验证这种编辑实用性所必需的。科学家们已开发出多种方法来检测全基因组范围内的基因编辑脱靶位点。然而，这些方法并不适用于检测体内的单核苷酸变异（SNV）。在一项新的研究中，中国科学院的李亦学（Yixue Li）课题组、杨辉（Hui Yang）课题组和美国斯坦福大学
Science：中科院高彩霞课题组发现胞嘧啶碱基编辑器引发意想不到的全基因组脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，中国科学院的高彩霞（Caixia Gao）课题组通过对作为一种重要的作物物种的水稻进行全基因组测序对胞嘧啶碱基编辑器（BE3和HF1-BE3）和腺嘌呤碱基编辑器（ABE）产生的脱靶突变进行全面调查。他们发现胞嘧啶碱基编辑器（BE3和HF1-BE3）诱导全基因组脱靶突变。相关研究结果于2019年2月28日在线发表在Science期刊上，
研究揭示RNA m6A修饰调控抗肿瘤免疫机制
免疫治疗是对抗肿瘤的前沿阵地，其治疗成功的关键是引发针对肿瘤抗原的自发性T细胞反应。许多病人的免疫系统无法有效识别肿瘤抗原，难以引发持续性的T细胞应答并清除肿瘤。研究免疫系统识别肿瘤抗原的分子机制有望发现新型药物靶点，提高免疫治疗效果。中国科学院北京基因组研究所韩大力团队与清华大学徐萌团队、美国芝加哥大学何川团队合作发现，RNA m6A修饰通过调控树突状细胞的溶酶体组织蛋白酶翻译效率，
研究发现蛋白质翻译后修饰通过泛素化降解途径调节脂肪酸合成的新机制
2月7日，国际学术期刊《自然-通讯》（Nature Communications）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所李于研究组的最新研究成果“Post-translational regulation of lipogenesis via AMPK-dependent phosphorylation of insulin-induced gene”。该研究发现腺苷酸活化蛋白激酶（
Cell Research ：实现新型RNA修饰m6Am甲基转移酶的鉴定
北京大学生命科学学院伊成器研究组在Cell Research杂志在线发表了题为“Cap-specific， terminal N6-methylation by a mammalian m6Am methyltransferase”的研究论文（DOI： 10.1038/s41422-018-0117-4）。该文章鉴定了N6，2′ - O -二甲基腺嘌呤（m6Am）的修饰酶——PCIF1，为进一步研
亨廷顿病（HD）疾病修饰疗法！罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布，评估RG6042（IONIS-HTTRx）治疗亨廷顿病（HD）的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无
研究揭示蛋白质SUMO化修饰精细调控植物次生细胞壁增厚新机制
1月18日，PLOS Genetics 杂志在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李来庚研究组题目为SUMO modification of LBD30 by SIZ1 regulates secondary cell wall formation in Arabidopsis thaliana 的研究论文，揭示了蛋白质SUMO(small ubiquitin
年终盘点：2018蛋白质修饰研究的现状与未来
蛋白质翻译后修饰（PTM）包括磷酸化、甲基化，乙酰化等。蛋白质表达受基因组和表观遗传学的调控，并且在表达以后还需要经过不同程度的修饰才能发挥所需要的功能，PTM研究至关重要。下面让我们看看2018年蛋白质修饰领域有哪些重要研究。【1】PNAS：泛素样蛋白ubiquilin 2（UBQLN2）调节ALS/FTD连接的FUS-RNA复合物动力学和应激颗粒形成doi： 10.1073/pnas.1811
首个口服疾病修饰疗法！诺华Gilenya获欧盟批准，用于多发性硬化症儿童和青少年群体
2018年11月30日/生物谷BIOON/---瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德），用于10-17岁复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童和青少年患者的治疗。此次批准，使Gilenya成为欧洲批准用于儿童和青少年患者群体中的首个也为唯一一个口服疾病修饰疗法。这一年轻群体急需一种有效的治疗选择，因为他们经历的复发是成