Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
Environ Int：世界上首项研究表明一些卫生棉条可能含有铅、砷和镉等有毒金属
金属污染已被证实与痴呆症、不孕症、糖尿病和癌症等健康风险增加有关，它们能够损害肝脏、肾脏、大脑以及心血管、神经系统和内分泌系统。
Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界：17个新基因与健康和衰老的深远影响
随着年龄的增长，人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations)，这些突变会导致不同组织中克隆的扩展，特别是在血液中，形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
加码中国医药工业高阶发展｜斯蒂瓦那托集团亮相第二十二届世界制药原料中国展
6月19日，“第二十二届世界制药原料中国展“（CPHI China 2024）暨“第十七届世界制药机械、包装设备与材料中国展”（PMEC China 2
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
全球试验齐保驾，中国证据来护航——司美格鲁肽的中国人群数据解读
近年来，不同作用机制的新型降糖药物相继问世，基于国家药监局药审中心《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》的通告，药物在中国上市需要有中国患者的研究数据，因此新药上市比国外平均晚3-5年。
星形胶质细胞如何塑造男女不同的记忆与认知世界？Cell Rep：星形胶质细胞会诱导性别特异性的记忆效应
本文研究结果表明，星形胶质细胞或许能作为机体认知功能的性别依赖性调节子，促进衰老和疾病在个体间的性别差异。
CD：世界首例！中国科学家完成首例自体再生胰岛移植，25年重症糖尿病终得治愈
这项研究首次报道了使用自体E-islets移植成功治愈2型糖尿病患者，这一方法显示出显著的血糖控制改善，移植体可耐受、无致瘤性。
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。