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中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

AD:超万人数据显示,干血斑中的apoE4蛋白水平与认知功能有关!

研究发现,基于大型人群的调查数据显示,干血斑中apoE4蛋白水平可以作为评估个体认知功能的一项指标。

2024-09-13

礼来GLP-1R/GCGR/GIPR激动剂II期研究数据亮眼

结果显示,在24周内,大部分患者的肝脏脂肪含量均显著下降。治疗24周后,与安慰剂组相比,Retatrutide所有剂量组患者的相对肝脏脂肪含量降低幅度更大(P<0.001)。

2024-06-20

Cell:世界首例!沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞,成功治疗1型糖尿病

邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案,用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞(CiPSC-islets),其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。

2024-10-10

Cell Res:首个知识与数据联合驱动的多物种生命基础大模型GeneCompass,解析基因调控密码,打造干湿融合新范式

研究人员开发的GeneCompass模型参数量超过1.3亿,是国际上首个融入先验知识的预训练基础大模型,探索了知识与数据联合驱动的新范式。

2024-10-12

玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布

玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂,已惠及全球数千名患者,其靶向此类疾病的核心病理生理机制,正在重新定义这一患者群体的治疗前景。

2024-09-06

FDA专家组否决“摇头丸”辅助治疗PTSD,两项3期临床试验数据未获信任

创伤后应激障碍(PTSD)是指个体经历、目睹或遭遇到一个或多个涉及自身或他人的实际死亡,或受到死亡的威胁,或严重的受伤,或躯体完整性受到威胁后,所导致的个体延迟出现和持续存在的精神障碍。

2024-06-09

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Cell:人工智能使得利用三维病理学数据进行临床结果预测成为可能

本研究使用两种三维高分辨率成像技术对精心挑选的前列腺癌标本进行成像,并对这些模型进行训练,以预测前列腺癌在人体活检组织中复发的风险。

2024-06-05

科伦博泰公布SKB264三线治疗三阴性乳腺癌III期研究数据

该研究是一项多中心、随机、开放标签临床试验(n=263),评估了芦康沙妥珠单抗对比化疗三线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性TNBC患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期(PFS)

2024-05-24