Cell Stem Cell：利用人胚胎干细胞产生GABA能神经元或可治疗亨廷顿舞蹈症
美国威斯康星大学麦迪逊分校神经科学家Su-Chun Zhang实验室利用人干细胞制造GABA能神经元。GABA能神经元是一种脑细胞，如果它们发生退化，则能够导致亨廷顿舞蹈症---这种疾病的典型特征就是病人运动感功能严重退化以及其他症状。Zhang和他的同事们证实在亨廷顿舞蹈症小鼠模式动物中观察到的严重性运动障碍能够通过移植实验室制造的GABA能神经元得到矫正。图片来自Su-Chun Zhang。
异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验
疗效良好、副作用小、个性化等优势，使得细胞治疗在临床治疗领域中扮演着日益重要的角色。其中，充满发展前景的干细胞治疗，更成为各个国家和地区医疗机构与药厂关注的重点。来自台湾的李光申教授以幽默的风格介绍了以异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验。
英研发新药可抑制脑细胞死亡 或有助痴呆症治疗
英国研究人员通过动物实验发现，一种新研发口服药可阻止神经退行性疾病引发的脑功能损伤，这为阿尔茨海默氏症（早老性痴呆）等疾病的治疗带来新希望。 英国莱斯特大学等机构研究人员9日在《科学转化医学》杂志上报告说，阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等神经退行性疾病的基本原理一致，都是有害的“畸形”蛋白质在大脑中不断堆积，导致其周边神经细胞死亡，最终造成脑功能损伤。
iPS细胞有助治疗“渐冻症”
医学界一直对俗称“渐冻症”的肌萎缩侧索硬化症束手无策。日本京都大学最新研究结果说，利用诱导多功能干细胞（iPS细胞）制作前驱细胞，然后移植给渐冻症实验鼠，能将其寿命延长约10天。“渐冻症”是运动神经元病的
刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
2014年7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的重要成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。
Transl Psychiatry：鉴定出精神分裂症中脑细胞功能障碍
美国斯克利普斯研究所的科学家们已经发现，在精神分裂症患者的某些脑细胞中DNA处于紧紧缠绕中。此发现表明，已发展的其他疾病的药物最终可能提供作为一种治疗精神分裂症及老年人相关疾病的希望。
Stem Cells：科学家首次将人类皮肤细胞成功转化为白细胞
近日，发表在国际杂志Stem Cells上的一篇研究论文中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究首次将人类的皮肤细胞成功转化为机体可移植的白细胞，众所周知白细胞是机体免疫系统的“战士”，其可以保护机体抵御感染和外来入侵者。
红细胞生成性卟啉症用药Scenesse三阶段研究成果出炉
近日，Clinuvel医药公司公布了Scenesse三阶段研究成果，该药用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP），有效成分为afamelanotide。 据公司称Scenesse是第一种光防护药用来预防治疗光毒性EPP患者，EPP是一种罕见的俱光病。 三阶段研究又叫做CUV029，共招募了74名EPP患者，设置了随机、安慰剂控制、平衡对照实验组，共进行了9个月的临床研究。