刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病，不可能去开发数百种基因疗法来治疗，将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点，而不会产生DNA双链断裂（DSB），是一种更具潜力的治疗方式。
2024-05-21
瞄准AD病理核心机制，科学家开发钙离子稳态调控剂，可有效保护神经
研究者设计了一种基于细胞的药物筛选方法，在人神经母细胞瘤中稳定表达额颞叶痴呆（FTD）相关突变P301L，诱导tau蛋白过度磷酸化和聚集，并导致细胞大量死亡。
2024-06-05
《科学·进展》：陆军军医大学团队发现，移植年轻骨髓可恢复免疫系统活力，并减轻阿尔茨海默病样病理变化
本项研究不仅揭示机体外周的免疫细胞衰老参与疾病的发生，也为从骨髓免疫细胞起源角度探索疾病的治疗提供了新思路。
2024-06-03
AD：华山医院团队发现，淋巴系统功能障碍或是早于Aβ病变的阿尔茨海默病病理特征！
这项研究首次证明，ALPS指数对Aβ沉积、脑萎缩、认知能力下降和疾病临床进展的预测作用，以及Aβ和神经退行性病变对淋巴-认知能力下降关联的中介作用。
2024-05-04
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
《神经病理学报》：迄今同类最大规模研究发现能逆转APOE4毒性的罕见基因变异！阿尔茨海默病的治疗有望诞生新靶点
研究者对筛选出的保护性基因进行基因本体论分析，发现有关细胞外基质（ECM）的各种生物过程富集，例如细胞粘附、整合素结合、ECM结构成分等。
2024-05-06
《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能
该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制，明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。
2024-03-11
JCI：科学家发现，不改变tau病理，也可修复突触可塑性，改善痴呆相关记忆缺陷
该研究发现KIBRA可以在不改变tau病理的情况下，修复了tau蛋白病小鼠突触的可塑性，并改善了小鼠的记忆缺陷。
2024-03-15