斑马鱼基因编辑技术，助力NSCL/P病因学研究及新的候选基因发现
近年来，斑马鱼基因编辑技术在基因敲除、基因敲入、转基因订制及表观遗传修饰等方面的应用日益广泛，为基因组研究、研发新的癌症治疗方法、攻克遗传性疾病等提供了全新的研究切入点及应用方向。
2022-06-08
Molecular Plant:破解大豆重大病害“症青”的病因
南京农业大学农业农村部大豆病虫害防控重点实验室/植物保护学院分子植物病毒学团队成员联合国家大豆产业技术体系多位专家在权威植物学期刊Molecular Plant在线发表了题为“A new
2022-04-03
Cell：硬皮病病因取得重大进展！一个表达LGR5的成纤维细胞亚群在这种疾病的早期急剧下降
在一项新的研究中，来自魏茨曼科学研究所等研究机构的研究人员发现长期以来一直被忽视的称为成纤维细胞的辅助细胞实际上是极为多样和重要的。这些细胞的一个亚群可能是硬皮病的起源。
2022-04-09
靶向补体疾病根本病因！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan治疗C3肾小球病(C3G)疗效显著!
iptacopan是一种首创口服因子B抑制剂，有潜力为C3G患者提供第一种靶向治疗。
2021-11-11
靶向补体疾病根本病因！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan获得英国“创新护照”资格认定!
iptacopan是一种首创口服因子B抑制剂，开发用于治疗多种由补体驱动的肾脏疾病(CDRD)。
2021-10-31
Nature：争论多年的帕金森病的病因终确定！靶向黑质中神经元的基因疗法有望大幅改善左旋多巴治疗帕金森病的疗效
在一项新的临床前研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现，一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上。
2021-11-05
用生命“赌”病因，全基因组测序是否能终结求医苦旅？
世界上有近7000种罕见病，约80%罕见病是源于基因缺陷导致的遗传病。但由于人类基因组含有约30亿对碱基对，造成由基因缺陷导致的罕见病不仅种类繁多，还很少见，大部分医生们很难有相关诊断经验，导致罕见病人的诊断之路充满迷雾般的坎坷。有数据显示，全球每个罕见病患者平均看过8个医生、有过3次误诊经历、平均确诊时间长达7年多。
2021-07-22
