一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
礼来与Rigel达成9.6亿美元授权合作，开发RIPK1抑制剂，治疗自身免疫和炎症性疾病!
R552是一种受体相互作用丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶1(RIPK1)抑制剂，开发用于自身免疫和炎症性疾病。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!
在接受/不接受常规输血的PKD患者，mitapivat显著降低了输血负担。
武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者巨细胞病毒(CMV)感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir于2020年4月获得临床试验默示许可，用于治疗CMV感染或疾病。
Sci Rep：阿尔兹海默症关键蛋白具有治疗疾病的作用
近日，由萨斯喀彻温大学的研究人员领导的一项关于阿尔茨海默氏病（AD）的新研究的发现最终可以帮助临床医生诊断进行性脑部疾病的高风险人群，并为其治疗铺平道路。
JAMA Neurol：治疗前列腺肥大的药物特拉唑嗪或有望降低个体患帕金森疾病的风险
2021年2月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JAMA Neurology上的研究报告中，来自美国爱荷华大学等机构的科学家们通过进行大规模的观察性研究后发现，摄入一种治疗前列腺肥大的特殊药物或能降低个体患帕金森疾病的风险。相关研究或能提供强有力的证据表明，药物特拉唑嗪(terazosin)及其类似药物或能潜在预防或减缓帕金森疾病的
首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)欧盟进入审查，美国已上市!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
安进sotorasib治疗KRAS G12C突变肺癌(NSCLC)疗效强劲：疾病控制率80.6%!
sotorasib将成为第一个获批治疗KRAS G12C突变晚期NSCLC的靶向疗法。
JCI Insight：生姜或有望治疗特定的自身免疫性疾病
2021年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --自然疗法或中草药疗法时下非常流行，在年轻人群中尤其如此；但其中有多少是有科学依据的，我们并不清楚；众所周知，生姜（ginger）具有抗炎和抗氧化作用，这或许就使其成为了一种非常受欢迎的草药补充剂来治疗人类炎性疾病。近日，一项刊登在国际杂志JCI Insight上的研究报告中，来自密歇根大学等机构的科学家们通
驯服肉毒杆菌毒素来递送药物，有望治疗一系列神经系统疾病
2021年1月15日讯/生物谷BIOON/---肉毒中毒（botulism，指的是肉毒杆菌毒素中毒）虽然罕见，但可导致瘫痪，并有可能致命。它是由肉毒杆菌（Clostridium botulinum）产生的破坏神经的毒素引起的--这是已知最强的毒素。这些毒素通常存在于被污染的食物中（家用罐头是主要罪魁祸首）。婴儿也可能因为摄入蜂蜜、土壤或灰尘中的肉毒杆菌孢子而