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JACC:年轻ADHD患者接受高剂量药物治疗与几种心血管疾病的长期风险显著增加有关

这项研究表明,ADHD药物治疗与卒中、心力衰竭和复合结局的10年标准化风险升高有关,并且,每日服用>1 DDD的患者10年标准化风险可能具有剂量反应关系。

2024-05-15

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

PNAS:炎性蛋白研究或有望帮助科学家们开发治疗肺动脉高压疾病的新型疗法

本文研究结果表明,将IL-6抑制剂与当前拥有治疗肺动脉高压的药物相结合或能减轻患者的疾病症状并改善患者的生活质量。

2024-05-18

自身免疫性疾病的靶向免疫治疗上取得新进展

银屑病和特应性皮炎是两种发病率极高的自身免疫性皮肤疾病,发病机制与皮肤屏障的损伤和免疫系统紊乱有重要关联。现有治疗药物存在作用靶点单一、副作用严重等问题。

2023-11-18

阻止脑细胞中的应激反应有望治疗一系列神经退行性疾病

研究表明,给送一种迫使这种应激反应关闭的药物,可以挽救模拟一种称为早老性痴呆(early-onset dementia)的神经退行性疾病的细胞。

2024-02-24

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Nature:破解神经退行性疾病的密码!新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2

为了模拟神经退化,Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型,该模型源自人类诱导性多能干细胞(iPSC)。

2024-02-24

Science:突破性研究有望开发治疗皮肤自身免疫性疾病的新方法

在一项新的突破性研究中,澳大利亚墨尔本大学的Laura Mackay教授领导的一个研究团队发现了控制不同类型免疫细胞的独特机制,并发现通过精确靶向这些机制,他们可以有选择性地清除“有问题的

2023-12-06

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

Nature子刊:新研究发现表达嵌合抗原受体的MSC细胞有望治疗一系列自身免疫性疾病

在这项新的研究中,Kenderian博士和他的团队开发了CAR-MSC,它们特异性靶向一种与移植物抗宿主病以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病有关的蛋白。

2024-04-28