Impax提交原发性帕金森病用药IPXO066上市申请
近日，Impax医药公司向美国食品药监局（FDA）提交治疗原发性帕金森病（PD）的新药IPX066上市申请（NDA）。 IPX066是一种卡比多巴和左旋多巴的缓释剂，能够在人体内持续保持左旋多巴的离子浓度。 此次新药申请的数据来自于3个三期可控研究和2个IPX066开放研究（早期和晚期）。 Impax医药公司的董事长Michael Nestor说：“此次申请说明公司将致力于神经类药物的研发。
红细胞生成性卟啉症用药Scenesse三阶段研究成果出炉
近日，Clinuvel医药公司公布了Scenesse三阶段研究成果，该药用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP），有效成分为afamelanotide。 据公司称Scenesse是第一种光防护药用来预防治疗光毒性EPP患者，EPP是一种罕见的俱光病。 三阶段研究又叫做CUV029，共招募了74名EPP患者，设置了随机、安慰剂控制、平衡对照实验组，共进行了9个月的临床研究。
周围神经病变用药Amiket 三阶段临床研究获批
美国食品药监局（FDA）批准EpiCept公司开始进行AmiKet的三阶段临床研究。 AmiKet是一种外用乳膏，由4%的阿米替林和2%的氯胺酮构成，专门用于治疗经过紫杉烷类疗法化疗引起的周围神经病变(CIPN)。 EpiCept 称AmiKet用于治疗CIPN取得了很好的结果，验证了其有很好的药效和安全性。
FDA计划让更多的常用药物以非处方形式出售
一些治疗最常见的慢性疾病，如高胆固醇和糖尿病的处方药，有望成为非处方药，这是根据美国监管机构正在考虑的一项计划中透露的信息。 如果定案，这将是一项重大的政策转变，美国食品和药物管理局正在公开征求意见，以找到使这些药物更容易获得的方法，公开征求意见至周五结束。FDA也将在三月底召开有关该提议的会议。 FDA的目标是确保人们既能服用所需的药物，同时还能依然了解安全问题。
TransCelerate BioPharma促使大型药企间达成研究用药供应协议
2013年8月25日讯 /生物谷BIOON/ --不久前，美国的医药行业联盟TransCelerate BioPharma发起了一项关于保证医药企业研发用药的正常供应的协议。在过去的几年中，医药企业的新药研发者经常为无法及时购买到相应的竞争药物做参照而头疼。这一现象在癌症治疗药物研发中尤为突出（因为没有企业愿意主动帮助自己产品的竞争者）。这也造成了药物研发工作经常无法按计划完成。
Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。
约翰霍普金斯大学科学家开发出眼用药物纳米载药系统
大尺寸颗粒包裹包含药物的纳米颗粒 2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --我们都明白"眼中钉"是什么意思。但是当黄斑变性患者治疗时，必须在眼部接受注射，给病人带来很大不适。现在约翰霍普金斯大学的研究人员开发出了一种能够缓释药物的纳米载药系统，将可能使这些患者的治疗免除痛苦。 当新生血管在眼球后面生成时，就会影响视力甚至造成失明。
2013个体化用药前沿研讨会
本次会议正是为促进我国个体化用药研究成果转化与临床应用而举办，拟将邀请医药相关部门领导、国内著名医药科研及临床专家、跨国制药企业代表，针对个体化用药的行业进展与趋势、政策法规及管理规范、最新诊断技术、个体化药物临床应用、个体化药品研发与安全监测等热点议题进行广泛讨论，旨在促进政府、科研单位、医疗机构、企业等多方交流与合作，推动我国个体化用药与转化医学的健康发展。
Epizyme治疗白血病新药EPZ-5676被FDA定位罕见病用药
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。 EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。